Regulus Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die Rekrutierung der ersten Patientenkohorte der Phase 1b MAD-Studie für RGLS8429 zur Behandlung von ADPKD abgeschlossen ist. Die Phase 1b MAD-Studie ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik (PK/PD) von RGLS8429 bei erwachsenen Patienten mit ADPKD. Im Rahmen der Studie werden die Sicherheit und die PK/PD der Behandlung mit RGLS8429 in drei verschiedenen Dosisstufen untersucht, einschließlich der Messung von Veränderungen der Polyzystine, des höhenbereinigten Gesamtnierenvolumens (htTKV) und der Nierenfunktion insgesamt.

Die erste Kohorte wird drei Monate lang jede zweite Woche mit 1 mg/kg RGLS8429 oder Placebo behandelt. Das Unternehmen geht davon aus, dass es mit der Dosierung der zweiten Kohorte nach einer Überprüfung aller verfügbaren Sicherheitsdaten der Kohorte 1 beginnen wird, die für Mai 2023 geplant ist. Die Patienten der Kohorte 2 werden drei Monate lang jede zweite Woche 2 mg/kg RGLS 8429 oder Placebo erhalten.