Regulus Therapeutics Inc. gab die Verabreichung des ersten Patienten in der zweiten Kohorte der Phase 1b MAD-Studie von RGLS8429 zur Behandlung von ADPKD bekannt. Die Phase 1b MAD-Studie ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik (PK/PD) von RGLS8429 bei erwachsenen Patienten mit ADPKD. Im Rahmen der Studie wird die Behandlung mit RGLS8429 in drei verschiedenen Dosisstufen untersucht, einschließlich der Messung von Veränderungen der Polyzystine, des höhenbereinigten Gesamtnierenvolumens (htTKV), der Zystenarchitektur und der allgemeinen Nierenfunktion.

Die Patienten der zweiten Kohorte erhalten drei Monate lang jede zweite Woche 2 mg/kg RGLS8429 oder Placebo. Die erste Kohorte erhielt drei Monate lang jede zweite Woche 1 mg/kg RGLS 8429 oder Placebo. Alle verfügbaren verblindeten Sicherheitsdaten für die zweite Kohorte werden überprüft, bevor mit der dritten Kohorte fortgefahren wird.

Weitere Informationen über die klinische Studie MAD finden Sie unter clinicaltrials.gov (NCT05521191).