Regulus Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die Rekrutierung der dritten Patientenkohorte in der Phase 1b MAD-Studie von RGLS8429 zur Behandlung von ADPKD abgeschlossen ist. Die Phase 1b MAD-Studie ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik (PK/PD) von RGLS8429 bei erwachsenen Patienten mit ADPKD. Im Rahmen der Studie wird die Behandlung mit RGLS8429 in drei verschiedenen gewichtsabhängigen Dosisstufen untersucht, einschließlich der Messung von Veränderungen der Polyzystine, des höhenbereinigten Gesamtnierenvolumens (htTKV), der Zystenarchitektur und der Gesamtnierenfunktion.

Die dritte Kohorte wird drei Monate lang jede zweite Woche mit 3 mg/kg RGLS8429 oder Placebo behandelt. Das Protokoll wurde dahingehend geändert, dass eine vierte Kohorte von Probanden aufgenommen wurde, die eine unveränderte feste Dosis von RGLS8429 erhalten, um Biomarker- und Sicherheitsdaten mit der gewichtsabhängigen Dosierung zu vergleichen.