Regulus Therapeutics Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen nach Prüfung aller verfügbaren Sicherheitsdaten mit dem Screening der vierten Patientenkohorte in der Phase-1b-MAD-Studie von RGLS8429 zur Behandlung von ADPKD begonnen hat. Die Patienten in der vierten Kohorte erhalten drei Monate lang alle zwei Wochen eine feste Dosis von 300 mg RGLS8429 in offener Dosierung. Das Studienprotokoll wurde dahingehend geändert, dass bis zu 30 Probanden in die vierte Kohorte aufgenommen werden können, um die potenziellen Auswirkungen auf das Gesamtnierenvolumen bei Patienten mit APDKD weiter zu untersuchen.

PC1 und PC2 sind die Proteinprodukte der PKD1- bzw. PKD2-Gene und korrelieren nachweislich direkt mit dem Schweregrad der Erkrankung. Das Unternehmen änderte das Protokoll, um eine vierte Kohorte von bis zu 30 Probanden einzubeziehen, die drei Monate lang alle zwei Wochen eine feste Dosis von 300 mgRGLS8429 erhalten werden".