Phathom Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) VOQUEZNA® (Vonoprazan) Tabletten 10 mg und 20 mg, einen neuartigen kaliumkompetitiven Säureblocker (PCAB), als neue Behandlung für Erwachsene zur Heilung aller Grade der Erosiven Ösophagitis, auch bekannt als Erosive GERD (gastroösophageale Refluxkrankheit), zur Aufrechterhaltung der Heilung aller Grade der Erosiven GERD und zur Linderung von Sodbrennen im Zusammenhang mit der Erosiven GERD zugelassen hat. Erosive GERD, auch als Erosive Ösophagitis oder Erosiver Säurereflux bezeichnet, ist eine der Hauptformen von GERD, von der etwa 20 Millionen Menschen in den USA betroffen sind. Patienten mit unzureichend behandelter Erosiver GERD leiden nicht nur unter lästigem Sodbrennen, sondern können auch schwerwiegendere Erkrankungen entwickeln, wie z. B. Barrett-Ösophagus, eine Erkrankung, bei der Veränderungen des Speiseröhrengewebes zu Krebs führen können. Diese Zulassung basiert auf den positiven Ergebnissen der Phase-3-Studie PHALCON-EE (NCT04124926).

Bei der Zulassungsstudie handelte es sich um eine randomisierte, doppelblinde, multizentrische Studie, an der 1.024 Patienten mit erosivem GERD in den USA und Europa teilnahmen und in der VOQUEZNA mit dem PPI Lansoprazol hinsichtlich der Heilung und Aufrechterhaltung der Heilung von erosivem GERD und der damit verbundenen Linderung der Sodbrennen-Symptome verglichen wurde. Die Ergebnisse zeigten, dass VOQUEZNA 20 mg den primären Endpunkt der Nicht-Unterlegenheit (p < 0.0001) für die vollständige Heilung bis Woche 8 bei Patienten mit allen Graden von Erosiver GERD mit einer Heilungsrate von 93% im Vergleich zu 85% für Lansoprazol 30 mg erreichte. In einem sekundären Endpunkt zeigte sich eine bessere Heilungsrate bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Erkrankung (LA Grad C/D) in Woche 2 im Vergleich zu Lansoprazol (70% für VOQUEZNA 20 mg und 53% für Lansoprazol 30 mg) (p=0,0008). VOQUEZNA 20 mg war Lansoprazol 30 mg auch nicht unterlegen, was den durchschnittlichen Prozentsatz der 24-Stunden-Tage ohne Sodbrennen während der Heilungsphase betrifft.

In der Erhaltungsphase der Studie war VOQUEZNA 10 mg dem Lansoprazol 15 mg bei der Aufrechterhaltung der Heilung nach sechs Monaten bei allen randomisierten Patienten (79% für VOQUEZNA 10 mg, verglichen mit 72% für Lansoprazol 15 mg) sowie bei der Untergruppe der Patienten mit mittelschwerer bis schwerer erosiver GERD (75% für VOQUEZNA 10 mg, verglichen mit 61% für Lansoprazol 15 mg) überlegen (p=0,0490). Darüber hinaus wurde VOQUEZNA 10 mg als sekundärer Endpunkt zur Linderung von Sodbrennen bei Patienten mit Erosiver GERD untersucht und zeigte über einen Zeitraum von sechs Monaten keine Unterlegenheit gegenüber Lansoprazol 15 mg. Die Raten unerwünschter Ereignisse (AE) waren bei VOQUEZNA in der Studie mit denen von Lansoprazol vergleichbar.

Die häufigsten Nebenwirkungen in der Heilungsphase (= 2% im VOQUEZNA-Behandlungsarm) waren Gastritis (3,0% für VOQUEZNA 20 mg und 2,0% für Lansoprazol 30 mg), Durchfall (2,0% für VOQUEZNA 20 mg und 3,0% für Lansoprazol 30 mg), Blähungen (2.0% für VOQUEZNA 20 mg und 1,0 % für Lansoprazol 30 mg), Bauchschmerzen (2,0% für VOQUEZNA 20 mg und 1,0% für Lansoprazol 30 mg) und Übelkeit (2,0% für VOQUEZNA 20 mg und 1,0% für Lansoprazol 30 mg). Die häufigsten unerwünschten Wirkungen in der Erhaltungsphase (= 3% im VOQUEZNA-Behandlungsarm) für VOQUEZNA 10 mg im Vergleich zu Lansoprazol 15 mg waren Gastritis (6,0% vs. 3,0%), Bauchschmerzen (4,0% vs.

2,0%), Dyspepsie (4,0% vs. 3,0%), Bluthochdruck (3,0% vs. 2,0%) und Harnwegsinfektionen (3,0% vs.

2.0%). Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Anwendung von VOQUEZNA. Weitere Informationen finden Sie in den unten aufgeführten wichtigen Sicherheitshinweisen und in der vollständigen Verschreibungsinformation für VOQUEZNA.

VOQUEZNA wird voraussichtlich im Dezember 2023 in den USA verfügbar sein und exklusiv von Phathom Pharmaceuticals, Inc. vermarktet werden. Basierend auf den Bedingungen der Finanzierungsvereinbarung von Phathom mit Umsatzbeteiligung berechtigt die FDA-Zulassung von VOQUEZNA für Erosive GERD das Unternehmen außerdem zu einer Zahlung von 175,0 Millionen US-Dollar. Dieses nicht verwässernde Kapital wird zur Finanzierung der Markteinführung beitragen.