Phathom Pharmaceuticals, Inc. gab die Einreichung eines NDA-Antrags bei der FDA für Vonoprazan zur täglichen Behandlung der nicht-rosiven gastroösophagealen Refluxkrankheit (GERD) bei Erwachsenen bekannt. Der Zulassungsantrag stützt sich auf die positiven Daten der PHALCON-NERD-301-Studie, einer Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vonoprazan für die tägliche Behandlung von Erwachsenen mit nicht-rosiver GERD (NERD). Vonoprazan ist ein neuartiger kaliumkompetitiver Säureblocker (PCAB) aus einer neuen Klasse von Medikamenten, die die Säuresekretion im Magen blockieren.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Vonoprazan 10 mg und 20 mg einmal täglich bei NERD wurde in einer randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden 4-wöchigen Studie mit einer 20-wöchigen verblindeten Verlängerung untersucht, die in den Vereinigten Staaten an 772 erwachsenen Patienten durchgeführt wurde. Wie bereits berichtet, erreichten beide Vonoprazan-Dosierungen den primären Endpunkt für den mittleren Prozentsatz der Tage ohne Sodbrennen während des 4-wöchigen placebokontrollierten Zeitraums mit 45%, 44% und 28% für Vonoprazan 10 mg, Vonoprazan 20 mg und Placebo, (pÜber die nicht-rosive gastroösophageale Refluxkrankheit Die nicht-rosive GERD ist die Unterkategorie der gastroösophagealen Refluxkrankheit (GERD) und ist durch refluxbedingte Symptome ohne Erosionen der Speiseröhrenschleimhaut gekennzeichnet. In den USA leben schätzungsweise 38 Millionen Erwachsene mit nicht-rosiver GERD, von denen etwa 15 Millionen jährlich mit einem verschreibungspflichtigen Medikament behandelt werden.

Die Symptome von NERD beeinträchtigen die gesamte Lebensqualität und können episodisches Sodbrennen, insbesondere nachts, Aufstoßen, Schluckbeschwerden und Brustschmerzen umfassen.