IRW-PRESS: Antisense Therapeutics Limited: Antisense Therapeutics: Antrag auf Genehmigung einer
klinischen Prüfung zu ATL1102 bei Duchenne-Muskeldystrophie in Europa gestellt

13. Juli 2022 - Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] (ANP oder
das Unternehmen) freut sich mitteilen zu können, dass das Unternehmen seinen ersten Antrag auf
Genehmigung einer klinischen Prüfung (Clinical Trial Application/CTA) für die
Durchführung einer klinischen Phase-IIb/III-Studie zur Anwendung von ATL1102 bei nicht
gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beim Bundesinstitut für
Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) in Deutschland zur Prüfung und anschließenden
Genehmigung des Antrags eingereicht hat. 

Dies ist ein bedeutender Meilenstein für ANP, der die intensiven Bemühungen des
Unternehmens in Zusammenhang mit der Festlegung einer, mit der Europäischen Arzneimittelagentur
abgestimmten, klinischen und regulatorischen Vorgehensweise sowie der Vorbereitung des umfangreichen
Dokumentationspakets, das von den Aufsichtsbehörden für die Studiengenehmigung verlangt
wird, verdeutlicht. Das Unternehmen arbeitet nach wie vor eng mit seinem Partner, der klinischen
Forschungsorganisation Parexel, zusammen, um das Zulassungsverfahren für das Programm in Europa
voranzubringen, und wird laufend über wesentliche Fortschritte berichten.

Gleichzeitig ist das Unternehmen mit der eingehenden Evaluierung seiner klinischen Pläne
für ATL1102 bei DMD befasst. Hier geht es vor allem darum, die vorhandenen Barreserven so
effektiv wie möglich einzusetzen, um den anfänglichen Kapitalbedarf zu reduzieren und den
Cash Runway entsprechend zu verlängern. Das Unternehmen ist der Meinung, dass diese
Schwerpunktsetzung im Kapitalmanagement, einschließlich der Sondierung des
Finanzierungsbedarfs und der Möglichkeiten für die Beschaffung zukünftiger
Finanzmittel (je nach Bedarf), angesichts der derzeitigen schwierigen Marktlage sehr vernünftig
und umsichtig ist. 

Das Unternehmen bleibt seinem DMD-Programm verpflichtet und wird die nächste klinische
Studie zu ATL1102 bei DMD ehestmöglich einleiten, um die klinische Entwicklung zum Nutzen der
DMD-Patienten sowie der gesamten Duchenne-Community entsprechend zu forcieren. 

Das Unternehmen rechnet damit, schon in den kommenden Wochen ein detaillierteres Programm-Update
vorlegen zu können, sobald die Planung im Einklang mit den vorgenannten Erwartungen
genügend ausgereift ist.

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Veröffentlichung freigegeben.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Antisense Therapeutics
Mark Diamond
Managing Director
+61 (0)3 9827 8999
www.antisense.com.au

Anlegerkontakt
Gennadi Koutchin
XEC Partners
gkoutchin@xecpartners.com.au
1300 932 037

US/Europa IR & Medien
Laine Yonker/Joe Green  
Edison Investor Relations
lyonker@edisongroup.com
+1 646-653-7035

Über Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] ist ein
börsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und
Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in großen
Märkten mit einem unerfüllten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von
der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der
Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der
Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und zuletzt äußerst
vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich
eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von
Gehirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS)
signifikant verringert. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über ein zweites
Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR)
abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer
Wachstumsstörung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Über ATL1102 ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4
(Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von
Tiermodellen mit Entzündungskrankheiten, einschließlich Asthma und MS, nachgewiesen
werden; die Daten zu MS im Tiermodell wurden in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift mit Peer
Review veröffentlicht. ATL1102 hat sich in einer klinischen Phase-IIa-Studie an Patienten mit
schubförmig remittierender MS (RR-MS) als hoch wirksam im Hinblick auf die Reduktion von
MS-Läsionen erwiesen. Das Datenmaterial aus der klinischen Phase-IIa-Studie zu ATL1102 wurde in
der medizinischen Fachzeitschrift Neurology (Limmroth, V. et al, Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788)
veröffentlicht. ATL1102 ist das einzige auf CD49d abzielende Medikament in der klinischen
Entwicklung für DMD.  

Über DMD Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung, die
in einer Häufigkeit von 1:3600 bis 1:6000 vor allem bei männlichen Lebendgeburten auftritt
(Bushby et al., 2010).  DMD entsteht infolge einer Mutation im Dystrophin-Gen, die zu einer stark
reduzierten Bildung bzw. zu einem Mangel des Proteins Dystrophin führt. Kinder, die an einer
Duchenne-Muskeldystrophie leiden, haben Dystrophin-defiziente Muskeln und sind anfällig
für kontraktionsbedingte Verletzungen des Muskels, die eine Immunreaktion auslösen. Diese
wiederum führt zu einer Verschlimmerung der Muskelschädigung. Eine entsprechende
Zusammenfassung ist in einer vom Direktor der FDA CDER mitverfassten Publikation enthalten
(Rosenberg et al., 2015). Die fortschreitende Verschlechterung der Muskelkraft in den unteren
Extremitäten führt zu einer eingeschränkten Mobilität; auch die oberen
Gliedmaßen sind betroffen, was zu einem weiteren Verlust der Funktion und der Fähigkeit
zur Selbstversorgung führt. Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, können bereits im
frühen Teenageralter - im Alter von durchschnittlich 13 Jahren - rollstuhlpflichtig werden.
Auch respiratorische, kardiale und kognitive Dysfunktionen können auftreten. Patienten mit
einer größeren Anzahl von T-Immunzellen, die hohe Mengen an CD49d exprimieren, haben
einen schwereren und progredienteren Krankheitsverlauf und können trotz Behandlung mit
Kortikosteroiden im Alter von 10 Jahren nicht mehr gehen (Pinto Mariz et al., 2015). 

Rosenberg AS, Puig M, Nagaraju K, et al. Immune-mediated pathology in Duchenne muscular
dystrophy. Sci Transl Med 2015, 7: 299rv4. 

Bushby et al for the DMD Care Consideration Working Group/ Diagnosis and management of Duchenne
muscular dystrophy, part 1 Lancet Neurol. 2010 Jan;9(1):77-93 and part 2 Lancet Neurol. 2010
Feb;9(2):177-89.

Pinto-Mariz F, Carvalho LR, Araújo AQC, et al. CD49d is a disease progression biomarker
and a potential target for immunotherapy in Duchenne muscular dystrophy. Skeletal Muscle 2015, 5:
45-55.

Shieh et al, Deflazacort versus prednisone/prednisolone for maintaining motor function and
delaying loss of ambulation: A post HOC analysis from the ACT DMD trial. Muscle Nerve. 2018 Nov;
58(5): 639-645. Muscle & Nerve November 2018 639.

Pane M, Coratti G, Brogna C, Mazzone ES, Mayhew A, Fanelli L, Mercuri E et al. (2018) Upper limb
function in Duchenne muscular dystrophy: 24 month longitudinal data. PLoS ONE 13(6): e0199223.
https://doi.org/10.1371/journal. pone.0199223 

Ward L.M,   Hadjiyannakis, S, McMillan, HJ,  Noritz, G, and   Weber, DR, Bone Health and
Osteoporosis Management of the Patient With Duchenne Muscular Dystrophy. Pediatrics. 2018 October;
142(Suppl 2): S34-S42. doi:10.1542/peds.2018-0333E.
 
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