Orchard Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den IND-Antrag (Investigational New Drug) für OTL-203 genehmigt hat. OTL-203 ist eine Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC), die für die Behandlung des Hurler-Subtyps von Mukopolysaccharidose Typ I (MPS-IH) entwickelt wird. Das Unternehmen geht davon aus, dass es in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 eine globale Zulassungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von OTL-203 im Vergleich zur Standardtherapie starten wird. Bei der Studie handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, aktiv kontrollierte klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von OTL-203 bei Patienten mit MPS-IH im Vergleich zur Standardbehandlung mit allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT).

Insgesamt 40 Patienten mit einer bestätigten Diagnose von MPS-IH, die die Einschlusskriterien der Studie erfüllen, werden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhalten entweder OTL-203 oder eine allogene HSZT. Die Studie ist darauf ausgelegt, die Überlegenheit von OTL-203 gegenüber der HSCT nachzuweisen. Der primäre Endpunkt, der zwei Jahre nach der Behandlung gemessen wird, umfasst eine Kombination klinisch bedeutsamer Ergebnisse, darunter Tod, die Notwendigkeit einer Notfallbehandlung, Behandlungsversagen, immunologische Komplikationen sowie schwere kognitive und Wachstumsstörungen.

Zu den sekundären Endpunkten gehören biochemische Marker, zusätzliche klinische Bewertungen sowie Sicherheit und Verträglichkeit. Das Unternehmen geht davon aus, dass es bis zu sechs Standorte in den Vereinigten Staaten und Europa eröffnen wird.