NextCell Pharma AB unterstützte die klinische Studie zu pädiatrischem Diabetes, die am Universitätskrankenhaus Uppsala unter der Leitung von Professor Per-Ola Carlsson mit der Stromazellbehandlung ProTrans durchgeführt wurde. Ende Oktober 2022 empfahl das Data Safety and Monitoring Board, die Phase II dieser Zulassungsstudie zu beginnen. Nun wurden die ersten beiden Jugendlichen in der älteren Alterskohorte (12-21 Jahre) behandelt.

Die Rekrutierung von Kindern und Jugendlichen, bei denen Typ-1-Diabetes neu diagnostiziert wurde, ist im Gange. Die Patienten, die an der Studie teilnehmen können, müssen zwischen 12 und 21 Jahre alt sein und sollten ihre Diagnose in den letzten 6 Monaten erhalten haben. Zwei von insgesamt 30 Patienten haben inzwischen entweder eine Behandlung mit ProTrans oder mit Placebo erhalten.

Der erste Teil von ProTrans-Young ist eine Sicherheitsstudie (Phase I), bei der alle Patienten im Universitätskrankenhaus Uppsala behandelt wurden. Drei Patienten im Alter von 12-18 Jahren wurden zuerst behandelt, gefolgt von 3 Patienten im Alter von 7-11 Jahren. Die Sicherheitsdaten wurden vom Data Safety and Monitoring Board überprüft, nachdem alle 6 Patienten bei der 3-monatigen Nachuntersuchung untersucht worden waren.

Das Gremium empfahl, die Studie mit dem zweiten Teil fortzusetzen. Dabei handelt es sich um eine randomisierte und placebokontrollierte (Phase II) Studie mit insgesamt 60 Kindern und Jugendlichen mit Typ-1-Diabetes, von denen 30 mit ProTrans und 30 mit Placebo behandelt werden sollen. Zu Beginn werden 30 Patienten im Alter von 12-21 Jahren behandelt. Das Unternehmen kann nun berichten, dass die ersten beiden Patienten behandelt wurden.

Nach der Behandlung und einer 6-monatigen Nachbeobachtung der gesamten Altersgruppe wird das Data Safety and Monitoring Board die Sicherheitsdaten erneut überprüfen, bevor die Behandlung der restlichen 30 Patienten im Alter von 7-11 Jahren fortgesetzt wird. Studienleiter ist Professor Per-Ola Carlsson von der Universität Uppsala und dem Universitätskrankenhaus Uppsala. Co-Prüfer sind Professor Helena Elding Larsson vom Universitätskrankenhaus Skåne und Professor Johnny Ludvigsson vom Universitätskrankenhaus Linköping. Das Data Safety and Monitoring Board besteht aus dem Vorsitzenden Professor Ulf Smith, Sahlgrenska, Professor Mikael Rydén, Karolinska Institutet und Professor Anders Fasth, Queen Silvia's Children's Hospital.

Das Universitätskrankenhaus Uppsala ist der Sponsor der Studie, die durch Forschungsgelder Dritter finanziert wird. NextCell steuert ProTrans und Placebo zu der Studie bei. Darüber hinaus wird das Unternehmen die Studie mit Logistik, Dokumentation und fachlicher Kompetenz unterstützen.

Es wird keine zusätzliche finanzielle Entschädigung gezahlt. Der vollständige Titel der Studie lautet: "A Double-blinded, Randomized, Parallel, Placebo-controlled trial of Wharton's Jelly-derived Allogeneic Mesenchymal Stromal Cells to treat Type I Diabetes in Children and Adolescents" (EudraCT 2020-004520-42). ProTrans ist der erste Arzneimittelkandidat von NextCell, der auf dem zum Patent angemeldeten Auswahlalgorithmus basiert.

Es handelt sich um eine allogene Zelltherapie, was bedeutet, dass gespendete Zellen und nicht die eigenen des Patienten verwendet werden. Die Zellen werden aus gespendetem Nabelschnurgewebe entnommen und anschließend expandiert, um große therapeutische Dosen des Arzneimittels zu erzeugen. ProTrans zeichnet sich durch den Selektionsalgorithmus aus, eine Methode zur Auswahl von Zellen mit geeigneter immunmodulatorischer Wirkung, die in einem Panel verschiedener Analysen bewertet wird.

Der Algorithmus nimmt eine Gesamtbewertung mehrerer Funktionsanalysen vor, um optimale Spender und Zellen für die Herstellung von Zelltherapien zu identifizieren. Die fortschrittliche Selektionsmethode von NextCell ist skalierbar und garantiert eine hohe Reproduzierbarkeit und Wirksamkeit im Vergleich zu anderen Anwendungen in der Zelltherapie. Die sorgfältige Auswahlmethode führt zu Zellen von gleichbleibend hoher Qualität und einem starken Sicherheitsprofil mit wenigen Nebenwirkungen.