NextCell Pharma AB ("NextCell" oder das "Unternehmen") hat eine proprietäre und patentierte Plattformtechnologie entwickelt, mit der Stammzellen für die allogene Behandlung verschiedener spezifischer Krankheiten ausgewählt werden können. Nachfolgend ein Update zu den abgeschlossenen und laufenden klinischen Studien des Unternehmens mit dem Medikamentenkandidaten ProTrans, der für Typ-1-Diabetes, Autoimmun- und Entzündungskrankheiten entwickelt worden ist. ProTrans-1. Eine 2019 abgeschlossene offene Phase-1-Dosis-Eskalationsstudie an neun Typ-1-Diabetes-Patienten zeigte a) gute Sicherheit und b) dosisabhängige Wirksamkeit hinsichtlich der Erhaltung der endogenen Insulinproduktion ein Jahr nach der Behandlung.

ProTrans-2. Eine seit 2020 abgeschlossene placebokontrollierte Phase-2-Studie mit 15 Typ-1-Diabetes-Patienten zeigte eine signifikante Wirksamkeit der Behandlung (p < 0,05), bei der die mit ProTrans behandelten Patienten ein Jahr nach der Behandlung 90% ihrer endogenen Insulinproduktion beibehielten, gegenüber 53% in der Placebo-Gruppe. ProTrans-Repeat ist eine offene Folgestudie mit den Patienten, die an ProTrans-1 teilgenommen haben. Die neun Patienten wurden nach der ersten Behandlung mit einer zusätzlichen, gleich hohen Dosis behandelt, die sie etwa ein bis zwei Jahre zuvor in ProTrans-1 erhalten hatten. Am 18. Oktober dieses Jahres wurde eine Zwischenanalyse nach der zweiten Behandlung vorgestellt, die zu dem Schluss kommt, dass die Behandlung mit der höchsten Dosis den besten Langzeiteffekt hinsichtlich der Erhaltung der eigenen Insulinproduktion zeigt.

Im Durchschnitt behielten die drei Kohorten mit niedriger, mittlerer und hoher Dosis nach etwa 3,5-4 Jahren 41%, 45% und 81% ihrer Fähigkeit zur Insulinproduktion zum Zeitpunkt der ersten Behandlung. Die Langzeitwirkung wird für weitere zwei Jahre verfolgt. ProTrans-Obs (11 Patienten, laufend).

Langfristige Nachbeobachtung von Patienten, die zuvor an ProTrans-2 teilgenommen haben. Die Studie dauert 5 Jahre, und hier werden 3-Jahres-Zwischenergebnisse vorgestellt: " Von 14 Patienten, die ProTrans-2 abgeschlossen haben, haben 6 mit ProTrans behandelte und 5 mit Placebo behandelte Patienten akzeptiert, nach Abschluss der Studie an der Folgestudie n ProTrans-Note teilzunehmen, wo sie weitere 5 Jahre lang verfolgt werden. In der Studie wird die körpereigene Insulinproduktion der Patienten halbjährlich gemessen und eine 3-Jahres-Nachbeobachtung wurde durchgeführt. Die Ergebnisse dieser Zwischenanalyse zeigen einen statistisch signifikanten Behandlungseffekt zu allen analysierten Zeitpunkten (p < 0,05).

ProTrans-Young (66 Patienten, laufend) ist eine Phase-1/2-Studie, deren erster Teil eine offene Sicherheitsstudie mit 6 Kindern ist, bei denen Typ-1-Diabetes neu diagnostiziert wurde. Alle Patienten sind behandelt worden und ein Sicherheitsausschuss wird voraussichtlich Anfang November die Fortsetzung von Teil 2 empfehlen. Der zweite Teil der Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie mit 30 Patienten im Alter von 12-21 Jahren und 30 Patienten im Alter von 7-11 Jahren.

Pädiatrisches Prüfkonzept, PIP. Ein pädiatrisches Entwicklungskonzept wurde dem Sachverständigenausschuss für die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung von Kindern der Europäischen Arzneimittel-Agentur vorgelegt. Der Plan beschreibt das klinische Studienprogramm bis zur Markteinführung und ist eine Voraussetzung für Phase-3-Studien.

Der Antrag umfasst ProTrans-3, eine entscheidende Phase-III-Studie, die sowohl Erwachsene als auch Kinder einschließt und im Falle eines positiven Ergebnisses die Marktzulassung von ProTrans ermöglichen kann. Protrans19+SE (9 Patienten, laufend). Schwedische Open-Label-Dosis-Eskalationsstudie (Phase 1) mit ProTrans zur Behandlung erwachsener Patienten (nicht Typ-1-Diabetes), die an schwerer Lungenentzündung infolge einer Sars-CoV-2-Infektion litten.

Protrans19+CA (48 Patienten, laufend). Kanadische randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde (Phase 2) Studie zur Behandlung von erwachsenen Patienten (nicht Diabetes), die an schwerer Lungenentzündung infolge einer Sars-CoV-2-Infektion litten.