NeuroSense Therapeutics Ltd. gab den Abschluss der Rekrutierung in PARADIGM bekannt, einer multinationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie der Phase 2b zu PrimeC bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS). Die Studienteilnehmer werden nach einer 2:1-Randomisierung 6 Monate lang mit PrimeC bzw. Placebo behandelt, gefolgt von einer 12-monatigen Open-Label-Erweiterungsphase (OLE), in der sie PrimeC erhalten. NeuroSense rechnet mit ersten Ergebnissen im vierten Quartal 2023.

An der Studie nahmen 69 Teilnehmer mit ALS in Israel, Italien und Kanada teil. PrimeC hat den Orphan Drug Designation Status bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und der European Medicines Agency (EMA). Als neuartige Kombinationstherapie aus zwei von der FDA zugelassenen Medikamenten, Celecoxib und Ciprofloxacin, mit gut etablierten Sicherheitsprofilen soll PrimeC synergistisch auf mehrere Schlüsselmechanismen der ALS abzielen, die zur Degeneration der Motoneuronen, zur Entzündung, zur Eisenakkumulation und zur gestörten RNA-Regulierung beitragen, um möglicherweise das Fortschreiten der ALS zu hemmen.

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt von PARADIGM (NCT05357950) ist die Bestimmung von ALS-Biomarkern zur Bewertung von PrimeC und seiner biologischen Aktivität. Zu den sekundären Endpunkten gehören die klinischen Endpunkte Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), Slow Vital Capacity (SVC) und Gesamtüberleben sowie Sicherheit und Verträglichkeit, zusätzlich zu einer robusten Batterie zusätzlicher Biomarker, einschließlich Neurofilamente. Die Teilnehmer haben die Möglichkeit, sich für eine 12-monatige OLE-Phase anzumelden, in der sie PrimeC erhalten.

Bislang haben 26 Teilnehmer die 6-monatige Doppelblindphase der Studie abgeschlossen und 25 von ihnen haben sich für die Fortsetzung der OLE-Phase entschieden. Die Ergebnisse der klinischen Phase-2b-Studie PARADIGM werden in die Planung einer zukünftigen klinischen Phase-3-Studie mit PrimeC einfließen.