NeuroSense Therapeutics Ltd. gab bekannt, dass die Dosierung des letzten Patienten im Doppelblindsegment seiner Phase-2b-Studie zu PrimeC (PARADIGM) bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) abgeschlossen ist. PrimeC wurde entwickelt, um synergistisch auf mehrere Schlüsselmechanismen der ALS einzuwirken, die zur Degeneration der Motoneuronen, zur Entzündung, zur Eisenakkumulation und zur gestörten RNA-Regulation beitragen, um das Fortschreiten der ALS zu hemmen. PrimeC wurde von der US Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) eingestuft.

Neunundsechzig ALS-Patienten aus Kanada, Italien und Israel wurden in das Doppelblindsegment von PARADIGM (NCT05357950) aufgenommen, einer multinationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-2b-Studie zu PrimeC bei ALS, bei der die Studienteilnehmer nach einer 2:1-Randomisierung 6 Monate lang PrimeC bzw. Placebo erhielten. Nach Abschluss des doppelblinden Abschnitts hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, sich für eine 12-monatige Open-Label-Erweiterung (OLE) anzumelden, in der sie alle mit PrimeC behandelt wurden. 96% der Teilnehmer entschieden sich für die Fortsetzung der OLE.

Das Unternehmen geht davon aus, dass die klinischen Wirksamkeitsergebnisse (sekundäre Endpunkte) aus dem doppelblinden Teil der Studie im Dezember 2023 veröffentlicht werden. Diese sekundären Endpunkte umfassen klinische Ergebnismessungen: Amyotrophe Lateralsklerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), Slow Vital Capacity (SVC), Lebensqualität und Gesamtüberleben. Die ALSFRS-R ist anerkannt und wird häufig als Endpunkt in klinischen ALS-Studien verwendet, die von der FDA bewertet werden.

Diese Skala hilft dabei, die Auswirkungen der Krankheit auf verschiedene funktionelle Aktivitäten und die allgemeine Lebensqualität von ALS-Patienten zu messen. Das Unternehmen erwartet außerdem, dass es im Dezember 2023 über die Ergebnisse der Sicherheit und Verträglichkeit (primäre Endpunkte) des doppelblinden Studienabschnitts berichten wird. Über einen weiteren primären Endpunkt, die Bewertung der ALS-Biomarker TDP-43 und Prostagladin2 zur Beurteilung der biologischen Aktivität von PrimeC, wird das Unternehmen voraussichtlich in H1 2024 nach Abschluss der laufenden Analyse des Plasmas der Patienten berichten.

Plasmas. In der vorangegangenen Phase-2a-Studie von NeuroSense wurde bei PrimeC eine statistisch signifikante Wirkung auf TDP-43 und Prostagladin2 beobachtet.