NeuroSense Therapeutics Ltd. gab eine Zusammenarbeit bekannt, um biologische Veränderungen zu untersuchen, die bei Menschen mit neurodegenerativen Erkrankungen, einschließlich ALS, auftreten. Diese Vereinbarung verschafft NeuroSense einen schnellen und bedarfsgerechten Zugang zu Lonzas unvergleichlicher Expertise und Fähigkeiten im Bereich extrazellulärer Vesikel, ohne weitere Verpflichtungen einzugehen. NeuroSense wird seine umfangreiche Erfahrung in der Nutzung von Biomarkern bei neurodegenerativen Erkrankungen nutzen.
Lonza wird die Entwicklung, Optimierung und Qualifizierung einer Methode zur Messung von Biomarkern aus NDEs bereitstellen, die in die Entwicklung von NeuroSense's führendem Produktkandidaten für ALS, PrimeC, integriert werden soll. NeuroSense meldete vor kurzem positive Ergebnisse aus dem sechsmonatigen Doppelblindteil seiner Phase-2b-Studie PARADIGM, einer multinationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie zu PrimeC bei Menschen mit ALS. Bei Patienten, die mit PrimeC behandelt wurden, verlangsamte sich das Fortschreiten der Krankheit in der vorab spezifizierten Per-Protocol-Population (PP) statistisch signifikant im Vergleich zu Placebo.
Zusätzliche Biomarker und Wirksamkeitsendpunkte werden für H1 2024 erwartet. NDEs sind kleine extrazelluläre Vesikel, die von Neuronen gebildet werden und eine Vielzahl von Molekülen wie Proteine, Nukleinsäuren und Metaboliten einkapseln. Die Identifizierung und Messung von NDEs und ihrer Ladung durch leicht zugängliche Körperflüssigkeiten, einschließlich Plasma, kann die Entdeckung neuer Biomarker für Prognose und Therapie erleichtern, da diese Vesikel die Blut-Hirn-Schranke passieren können und nichtinvasiv ein Abbild des aktuellen physiologischen Zustands der Neuronen im Gehirn liefern.
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine unheilbare neurodegenerative Krankheit, die innerhalb von 2-5 Jahren nach der Diagnose zu einer vollständigen Lähmung und zum Tod führt. Jedes Jahr wird allein in den USA bei mehr als 5.000 Patienten ALS diagnostiziert, was eine jährliche Krankheitslast von 1 Milliarde Dollar bedeutet. Es wird erwartet, dass die Zahl der ALS-Patienten in den USA und der EU bis 2040 um 24% ansteigen wird.
PrimeC, der führende Medikamentenkandidat von NeuroSense, ist eine neuartige orale Formulierung mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, die aus einer einzigartigen Fixdosiskombination zweier von der FDA zugelassener Medikamente besteht: Ciprofloxacin und Celecoxib. PrimeC ist so konzipiert, dass es synergistisch auf mehrere Patienten mit ALS wirkt.