NeuroSense Therapeutics Ltd. gab neue Analysen seiner klinischen Phase-2b-Studie PARADIGM bekannt, die eine statistisch signifikante Verlangsamung des Krankheitsfortschritts bei ALS-Hochrisikopatienten, die mit PrimeC behandelt wurden, um 43% (p=0,02) im Vergleich zu Placebo in der vorspezifizierten per-Protokoll (PP)-Populationsanalyse nach 6 Monaten der Behandlung zeigen. Die Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit durch PrimeC im Vergleich zu Placebo entspricht einem Unterschied von 5,04 Punkten im ALSFRS-R zugunsten von PrimeC (Konfidenzintervall: 0,862, 9,214; n=38). Hochrisikopatienten, die nach dem European Network for the Cure of ALS (ENCALS) Risk Factor als Patienten mit einem höheren Risiko für ein schnelles Fortschreiten der Krankheit definiert sind, machen etwa 50% der gesamten ALS-Population aus.

Zusätzlich zu der Untergruppe der Hochrisikopatienten zeigten Patienten, die mit PrimeC behandelt wurden und bei denen die Symptome bis zu 12 Monate vor dem Baseline-Besuch auftraten (neu diagnostizierte Patienten), in der PP-Populationsanalyse eine Verlangsamung des Krankheitsfortschritts um 52% (p=0,008) gegenüber Placebo. Dies entspricht einem Unterschied von 7,76 Punkten im ALSFRS-R zugunsten von PrimeC (Konfidenzintervall: 2,27, 13,25; n=22). Diese Subgruppenanalysen liefern Daten, die auf eine konsistente, statistisch signifikante Wirkung von PrimeC auf die Bandbreite der Teilnehmer der PARADIGM-Studie hinweisen.

In der Intent-to-treat (ITT)-Population erfuhren die mit PrimeC behandelten Hochrisiko-ALS-Patienten eine 31%ige (p=0,13) Verringerung der Krankheitsprogression, was einem Unterschied von 3,2 Punkten im ALSFRS-R zugunsten von PrimeC entspricht (Konfidenzintervall: -1,03, 7,43; n=41). Darüber hinaus wurde in der Gruppe der Teilnehmer, die bis zu 12 Monate vor dem ersten Besuch Symptome hatten (neu diagnostizierte Patienten), eine 36%ige Verringerung festgestellt (p=0,14), was einem Unterschied von 4,56 Punkten im ALSFRS-R zugunsten von PrimeC entspricht (Konfidenzintervall: -1,6, 10,72; n=25). Zusätzliche Ergebnisse der Untergruppenanalyse der Wirkung von PrimeC gegenüber Placebo auf den ALSFRS-R zeigten: Bei Teilnehmern mit einer Krankheitsdauer von bis zu 18 Monaten (PP-Analyse) zeigte PrimeC eine Veränderung von 38% (p=0,054).

Bei Teilnehmern mit einer Krankheitsdauer von bis zu 24 Monaten (PP-Analyse) zeigte PrimeC eine 37%ige Reduzierung der Symptomwerte (p=0,047). Das Unternehmen plant, diese Untergruppenanalysen als Grundlage für die Gestaltung der bevorstehenden Zulassungsstudie zu nutzen, die nach Ansicht des Unternehmens die Erfolgswahrscheinlichkeit und die Kosteneffizienz erhöhen wird.