NeuroSense Therapeutics Ltd. gab weitere positive Ergebnisse seiner 12-monatigen PARADIGM Phase 2b-Studie mit PrimeC bei ALS-Patienten bekannt. In der Studie zeigte sich beim komplikationsfreien Überleben nach 12 Monaten Behandlung ein Unterschied von 57% zugunsten von PrimeC gegenüber Placebo in der Intent to Treat (ITT) Population und ein Ergebnis von 73% (p=0,02) zugunsten von PrimeC gegenüber Placebo nach 12 Monaten Behandlung in der vordefinierten Per Protocol Population (PP). NeuroSense beabsichtigt, diese 12-Monats-Ergebnisse den Zulassungsbehörden, einschließlich der FDA, vorzulegen, um den weiteren Weg von PrimeC kurzfristig zu diskutieren.

Zuvor hatte NeuroSense berichtet, dass PrimeC das Fortschreiten der Krankheit signifikant um 36% (p=0,009) verlangsamt und die Überlebensraten im Vergleich zu Placebo um 43% verbessert hat. Dieses Ergebnis unterstreicht die Bedeutung einer frühen Behandlung und das Potenzial von PrimeC als krankheitsmodifizierendes Medikament. Die jüngsten Ergebnisse der PARADIGM-Studie sind äußerst ermutigend und liefern überzeugende Beweise für das Potenzial von PrimeC, Menschen mit ALS erheblich zu helfen.

Die erhebliche Verbesserung des komplikationsfreien Überlebens und die konsequente Verlangsamung des Krankheitsverlaufs unterstreichen das Potenzial von PrimeC als wirksame Behandlung. In Anbetracht der Tatsache, dass die therapeutischen Möglichkeiten für viele Kliniker und ALS-Patienten in letzter Zeit erheblich eingeschränkt waren, ist die Dringlichkeit für wirksame neue Therapien größer denn je. Diese Entwicklung gibt den Patienten neue Hoffnung, und ich freue mich sehr darauf, dass das Programm in die Phase 3 eintritt, um die klinische Entwicklung dieses Produkts voranzutreiben", sagte Dr. Jeremy M. Shefner, Professor für Neurologie am Barrow Neurological Institute in Phoenix, Arizona, und Berater von NeuroSense.

Es wird erwartet, dass die Zahl der Menschen, die mit ALS leben, bis 2040 in den USA und der EU um 24% ansteigen wird. Das Fortschreiten der Krankheit wird mit der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) gemessen, dem am weitesten verbreiteten und von der FDA akzeptierten ALS-Tracking-Tool, das von Neurologen, die ALS-Patienten behandeln, in klinischen Studien und von anderen Regulierungsbehörden zur Bestimmung des Krankheitsverlaufs eingesetzt wird. Es erfasst 12 Veränderungen der körperlichen Fähigkeiten einer Person im Laufe der Zeit, darunter Funktionen wie Sprechen, Gehen, Treppensteigen, Anziehen/Hygiene, Handschrift, Drehen im Bett, Schneiden von Nahrung, Speichelfluss, Schlucken und Atmen.

PARADIGM ist eine prospektive, multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 2b (NCT05357950) zu PrimeC bei ALS. Die meisten Patienten, die sowohl in den aktiven als auch in den Placebo-Arm der Studie aufgenommen wurden, wurden gleichzeitig mit Riluzol, dem ALS-Standardmedikament, behandelt, was darauf hindeutet, dass PrimeC das Fortschreiten der Krankheit weit über das Maß hinaus verlangsamt, das das von der FDA zugelassene ALS-Medikament bietet. PrimeC, der führende Medikamentenkandidat von NeuroSense, ist eine neuartige orale Formulierung mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, die aus einer einzigartigen Fixkombination von zwei von der FDA zugelassenen Medikamenten besteht: Ciprofloxacin und Celecoxib.

NeuroSense schloss eine klinische Studie der Phase 2a ab, in der die Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte erreicht wurden. Dazu gehörten die Verringerung der funktionellen und respiratorischen Verschlechterung und statistisch signifikante Veränderungen bei ALS-bezogenen biologischen Markern, was auf die biologische Aktivität von PrimeC hinweist. PrimeC wurde von der U.S. Food and Drug Administration und der Europäischen Arzneimittelbehörde als Orphan Drug eingestuft. Zu diesen Risiken gehören unerwartete F&E-Kosten oder Betriebsausgaben, eine Verzögerung bei der Bekanntgabe zusätzlicher Ergebnisse aus der klinischen Studie PARADIGM, der Zeitplan für erwartete regulatorische und geschäftliche Meilensteine, Risiken im Zusammenhang mit dem Treffen mit der FDA zur Festlegung der besten Behandlung.