BioCryst Pharmaceuticals, Inc. und Clearside Biomedical, Inc. gaben den Abschluss einer Lizenzvereinbarung bekannt, die es BioCryst ermöglicht, seinen Plasmakallikrein-Inhibitor Avoralstat mit dem SCS-Mikroinjektor von Clearside zu entwickeln, um Avoralstat zur Behandlung von Patienten mit diabetischem Makulaödem (DME) durch den suprachoroidalen Raum direkt in den Augenhintergrund zu verabreichen. Avoralstat hat eine hohe Wirksamkeit und eine geringe Löslichkeit, zwei Eigenschaften, die wichtig sind, um bei DME-Patienten eine potenzielle Wirksamkeit bei geringerer Dosierungshäufigkeit im Auge zu erreichen. Die direkte Verabreichung von Avoralstat in den suprachoroidalen Raum könnte es Avoralstat ermöglichen, das Plasmakallikrein an den Stellen zu hemmen, an denen sich die Ödeme bei DME bilden, nämlich am retinalen und choroidalen Gefäßendothel.

Avoralstat wurde zuvor in einer oralen Formulierung in einer klinischen Phase-3-Studie bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) untersucht. In dem klinischen HAE-Studienprogramm mit 276 Personen erwies sich Avoralstat in oraler Form als sicher und gut verträglich und wies ein ähnliches Nebenwirkungsprofil auf wie Placebo. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Clearside von BioCryst eine Vorab-Lizenzgebühr in Höhe von 5 Millionen US-Dollar.

Clearside hat Anspruch auf bis zu 30 Millionen US-Dollar an klinischen und regulatorischen Meilensteinzahlungen sowie auf insgesamt 47,5 Millionen US-Dollar an drei umsatzabhängigen Meilensteinzahlungen nach der Zulassung, wenn der jährliche weltweite Nettoumsatz des Produkts auf 2 Milliarden US-Dollar ansteigt. BioCryst wird Clearside gestaffelte Lizenzgebühren im mittleren einstelligen Bereich auf den jährlichen weltweiten Netto-Produktumsatz zahlen, und zwar in drei Stufen, einschließlich der höchsten Stufe von > 1,5 Milliarden Dollar. DME ist die häufigste Ursache für den Verlust des Sehvermögens bei Diabetikern. Bei mindestens einem Drittel der Patienten bleibt DME trotz der Behandlung mit Anti-VEGF-Therapien, die durch monatliche Injektionen verabreicht werden, bestehen.

Daten haben gezeigt, dass erhöhtes Kallikrein eine Ursache für das Nichtansprechen auf die Anti-VEGF-Therapie sein kann. BioCryst wird um 1:00 Uhr ET in seinem Discovery Center of Excellence in Birmingham, AL, einen Tag der Forschung und Entwicklung (F&E) veranstalten. Auf dem F&E-Tag will BioCryst seinen Prozess der Arzneimittelentdeckung beschreiben und weitere Therapien aus seiner Pipeline vorstellen.

Der Live-Webcast und die Aufzeichnung des F&E-Tages werden online im Investorenbereich der BioCryst-Website unter < URL> verfügbar sein.