Capricor Therapeutics kündigte ein bevorstehendes Treffen mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zu einem klinischen Treffen vom Typ B an, das für das frühe dritte Quartal 2023 geplant ist. Während des geplanten Treffens mit der FDA wird Capricor den vorgeschlagenen Weg zur Einreichung eines potenziellen Biologics License Application (BLA) skizzieren und die laufende klinische Studie HOPE-3 mit der Behörde weiter diskutieren. Der regulatorische Weg für CAP-1002 wird durch die RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) sowie die Orphan Drug Designation unterstützt.

Sollte Capricor von der FDA die Marktzulassung für CAP-1002 erhalten, wäre Capricor aufgrund der Einstufung als seltene pädiatrische Erkrankung berechtigt, einen Priority Review Voucher zu erhalten. HOPE-3, die klinische Phase-3-Studie des Unternehmens zu CAP-1002, ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie (NCT05126758), in der bis zu 68 Probanden in den Vereinigten Staaten behandelt werden sollen. Duchenne-Muskeldystrophie ist eine verheerende genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Schwäche und chronische Entzündung der Skelett-, Herz- und Atemmuskulatur gekennzeichnet ist.

CAP-1002 besteht aus allogenen aus der Kardiosphäre stammenden Zellen (CDCs), einer Art von Vorläuferzellen, die in präklinischen und klinischen Studien eine starke immunmodulatorische Aktivität gezeigt haben und auf ihr Potenzial hin untersucht werden, die Aktivität des Immunsystems zu modifizieren, um die Zellregeneration zu fördern. CDCs waren Gegenstand von mehr als 100 von Experten begutachteten wissenschaftlichen Veröffentlichungen und wurden in mehreren klinischen Studien an über 200 Menschen verabreicht.