Capricor Therapeutics gab ein positives Ergebnis der vorläufigen Futility-Analyse für HOPE-3 bekannt, die zulassungsrelevante Phase-3-Studie zur Untersuchung von CAP-1002 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Ergebnisse der vorläufigen Futility-Analyse, die vom Data Safety Monitoring Board (DSMB) geprüft wurden, führten zu einer positiven Empfehlung, die HOPE-3-Studie wie geplant fortzusetzen. Das Unternehmen ist davon überzeugt, dass CAP-1002 den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf für diese Patienten decken kann, und setzt sich weiterhin für eine zügige Weiterentwicklung des Medikaments bis zur Zulassung ein.

Aufgrund dieses wichtigen Meilensteins wird das Unternehmen ein Treffen mit der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) beantragen, um weitere Optionen für eine beschleunigte Prüfung und Zulassung zu diskutieren. Darüber hinaus wird CAP-1002 nach Ansicht des Unternehmens ein Treffen mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) beantragen. Darüber hinaus ist das Unternehmen der Ansicht, dass es gut positioniert ist, um weitere wertsteigernde klinische und regulatorische Meilensteine zu erreichen, darunter die Veröffentlichung von Topline-Daten aus HOPE-3 (Kohorte A) im vierten Quartal 2024.

HOPE-3 ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 3, die aus zwei Kohorten besteht und die Sicherheit und Wirksamkeit von CAP-1002 bei Teilnehmern mit DMD und eingeschränkter Skelettmuskelfunktion untersucht. Nicht gehfähige und gehfähige Jungen, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden nach dem Zufallsprinzip entweder CAP-1002 oder Placebo erhalten, und zwar alle 3 Monate über einen Zeitraum von insgesamt 4 Dosen während der ersten 12 Monate der Studie. Ungefähr 102 in Frage kommende Probanden werden an dieser Doppel-Kohorten-Studie teilnehmen.

Die Rekrutierung für die Kohorte A ist abgeschlossen. Sie umfasst etwa 58 Probanden, die im Verhältnis 1:1 entweder auf CAP-1002 oder auf die Studie randomisiert werden und soll die Einreichung eines Zulassungsantrags für Biologika unterstützen. Die Rekrutierung für Kohorte B hat begonnen. In diese Kohorte sollen etwa 44 Teilnehmer aufgenommen werden, die in einem Verhältnis von 1:1 entweder CAP-1002 oder Placebo erhalten. CDCs wirken, indem sie extrazelluläre Vesikel, so genannte Exosomen, absondern, die auf Makrophagen abzielen und deren Expressionsprofil so verändern, dass sie einen heilenden und nicht einen entzündungsfördernden Phänotyp annehmen.

CDCs waren Gegenstand von mehr als 100 von Experten begutachteten wissenschaftlichen Veröffentlichungen und wurden in mehreren klinischen Studien an über 200 Menschen verabreicht. CAP-1002 für die Behandlung von DMD hat die Orphan Drug Designation erhalten und der regulatorische Weg für CAP-1002 wird durch die RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) unterstützt. Sollte Capricor die FDA-Zulassung für CAP-1002 zur Behandlung von DMD erhalten, wäre Capricor außerdem berechtigt, einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten, da das Unternehmen zuvor den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit erhalten hat.