Capricor Therapeutics gab ein Update zum positiven Typ-B-Treffen mit der U.S. Food and Drug Administration (?FDA?) bekannt, bei dem es um das Design und die Durchführung von HOPE-3 ging, Capricors pivotaler Phase-3-Studie mit dem Hauptprodukt CAP-1002 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (?DMD?). Die Rückmeldung der FDA über das Studiendesign und den Zeitplan bestätigt den Weg von CAP-1002 hin zu einer zukünftigen Einreichung der Biologics License Application (?BLA?). Die FDA hat die Übereinstimmung mit dem Design und dem Zeitplan der klinischen Phase-3-Studie bestätigt.

Die wichtigsten Details für HOPE-3 lauten wie folgt: Die primären Endpunkte bleiben unverändert. In HOPE-3 sollen etwa 58 Patienten eingeschlossen werden. Die Rekrutierung wird voraussichtlich im vierten Quartal 2023 abgeschlossen sein. Capricor hat bisher 52 Patienten behandelt.

Die ersten Daten für HOPE-3 werden für das vierte Quartal 2024 erwartet. Capricor plant, im Jahr 2025 eine BLA für CAP-1002 einzureichen, die durch Ergebnisse mit dem am Standort Los Angeles hergestellten Produkt gestützt werden soll. Capricor und die FDA haben das Potenzial für alternative Zulassungswege erörtert und Capricor plant, diese Optionen nach Abschluss der Rekrutierung weiter mit der FDA zu diskutieren.

CAP-1002 für die Behandlung von DMD hat die Orphan Drug Designation erhalten und der regulatorische Weg für CAP-1002 wird durch die RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) unterstützt. Sollte Capricor die FDA-Zulassung für CAP-1002 zur Behandlung von DMD erhalten, wäre Capricor außerdem berechtigt, einen Priority Review Voucher (?PRV?) zu erhalten, da Capricor zuvor den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit erhalten hat. Capricor behält die vollen Rechte an dem PRV, falls es diesen erhält.

Duchenne-Muskeldystrophie (?DMD?) ist eine verheerende genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Schwäche und chronische Entzündung der Skelett-, Herz- und Atemmuskulatur gekennzeichnet ist. Patienten, die an DMD leiden, verlieren in der Regel im Teenageralter ihre Gehfähigkeit und sterben im Allgemeinen bis zum Alter von 30 Jahren an Komplikationen des Herzens oder der Atemwege. Die Krankheit tritt bei etwa einer von 3.600 männlichen Lebendgeburten in allen Rassen, Kulturen und Ländern auf.

Von DMD sind etwa 200.000 Jungen und junge Männer auf der ganzen Welt betroffen. Die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt und es gibt keine Heilung. CAP-1002 besteht aus allogenen Kardiosphärenzellen (?CDCs?), einer Population von Stromazellen, die in präklinischen und klinischen Studien eine starke immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkung bei Dystrophinopathie und Herzversagen gezeigt haben.

CDCs wirken, indem sie extrazelluläre Vesikel, so genannte Exosome, absondern, die auf Makrophagen abzielen und deren Expressionsprofil verändern, so dass sie einen heilenden und nicht einen entzündungsfördernden Phänotyp annehmen. CDCs waren Gegenstand von mehr als 100 von Experten begutachteten wissenschaftlichen Veröffentlichungen und wurden in mehreren klinischen Studien an über 200 Menschen verabreicht.