Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat am Donnerstag die Gentherapie von BioMarin Pharmaceutical zur Behandlung der schweren Hämophilie A genehmigt. Wie das Unternehmen mitteilte, erhalten Patienten mit der vererbten Bluterkrankheit damit eine Alternative zu den regelmäßigen Injektionen der fehlenden Blutproteine.

Der Preis für die einmalige Therapie, Roctavian, liegt bei 2,9 Millionen Dollar. Die Ergebnisse der Pivotalstudie haben gezeigt, dass Roctavian die Zahl der Blutungsereignisse reduziert hat, aber die Dauerhaftigkeit ist nicht bekannt.

BioMarin teilte mit, dass die meisten Studienteilnehmer bis zum dritten Jahr und darüber hinaus auf die Gentherapie ansprachen und dass das Unternehmen sie 15 Jahre lang weiter beobachten würde.

Gentherapien verwenden einen deaktivierten Virus, um die benötigten Gene zu verabreichen, und das Immunsystem würde eine zweite Dosis der Therapie erkennen und eliminieren.

Das Unternehmen sagte, dass es allen US-Krankenversicherungen eine "Garantie" anbieten würde, wonach es die Gesamtkosten erstatten würde, wenn ein Patient nicht anspricht. Das Unternehmen sagte, dass die Erstattung für Patienten, die in den ersten vier Jahren nach der Behandlung nicht mehr ansprechen, "anteilig" erfolgen würde.

Roctavian ist die erste Genersatztherapie für die häufigste Form der Hämophilie, die es Patienten ermöglicht, auf eine lebenslange Behandlung mit Faktorproteinen, die für die Blutgerinnung benötigt werden, oder mit monatlichen Dosen eines neueren Antikörpermittels zu verzichten oder diese zu reduzieren.

Die Aktien des in Kalifornien ansässigen Unternehmens schlossen am Donnerstag 3,6% niedriger.

Die Zulassung war weitgehend erwartet worden, und nun wird darüber diskutiert, wie sich die Akzeptanz entwickeln wird, sagte Joel Beatty, Senior Research Analyst bei Robert W Baird.

Roctavian, das in der Anlage des Unternehmens in Novato, Kalifornien, hergestellt wird, wirkt, indem es eine funktionsfähige Kopie des fehlenden Gens liefert, das Hämophilie-A-Patienten helfen würde, ein als Faktor VIII bekanntes Blutgerinnungsprotein herzustellen.

"Die Markteinführung von Roctavian wird wahrscheinlich zunächst etwas schleppend verlaufen, da es bereits einige wirksame Behandlungsmöglichkeiten auf dem Markt gibt. Aber längerfristig wird die einmalige Verabreichung wahrscheinlich für viele Patienten attraktiv sein", fügte Beatty hinzu.

Die Therapie von BioMarin wird mit Hemlibra von Roche um Marktanteile konkurrieren. Hemlibra ist ein Antikörpermedikament, das die Funktion des Blutgerinnungsproteins nachahmt, das bei Hämophilie-A-Patienten fehlt.

Roctavian wurde letztes Jahr in der Europäischen Union für Hämophilie A zugelassen und wird unter demselben Markennamen verkauft.

Im April hatte BioMarin seine jährliche Umsatzprognose für Roctavian von 100 bis 200 Millionen Dollar auf 50 bis 100 Millionen Dollar gesenkt.

Das Unternehmen sagte am Donnerstag, dass es davon ausgeht, dass etwa 2.500 der rund 6.500 Erwachsenen, die in den Vereinigten Staaten mit schwerer Hämophilie A leben, mit dieser ersten Zulassung für die Behandlung mit Roctavian in Frage kommen.

In den Vereinigten Staaten gibt es etwa 16.000 Patienten mit Hämophilie A, bei denen das Gerinnungsprotein Faktor VIII fehlt. (Berichte von Khushi Mandowara, Bhanvi Satija, Nathan Gomes und Akash Sriram in Bengaluru; Deena Beasley in Los Angeles, bearbeitet von Krishna Chandra Eluri, Maju Samuel und David Gregorio)