BioArctic AB gab bekannt, dass das Unternehmen ein neues Projekt gestartet hat, das sich auf eine Enzymersatztherapie für die Gaucher-Krankheit in Kombination mit der Brain Transporter-Technologie des Unternehmens konzentriert. Es gibt keine Behandlung für die neuropathische Gaucher-Krankheit und BioArctic hat sich zum Ziel gesetzt, eine Therapie zu entwickeln, die auch die neuropathische Manifestation der Krankheit beeinflusst. Die Gaucher-Krankheit ist eine seltene genetische Störung, bei der eine verminderte Funktion des Enzyms Glukozerebrosidase zu einer Ansammlung von Glykolipiden in bestimmten Organen führt.

Die Symptome reichen von leicht bis schwer und können zu jeder Zeit auftreten, vom Säuglingsalter bis ins hohe Alter. Sie umfassen Anämie, Müdigkeit, leichte Blutergüsse und eine Neigung zu Blutungen sowie eine vergrößerte Milz und Leber. Bei der seltenen neuropathischen Gaucher-Krankheit treten auch neurologische Symptome auf, zu denen Schwierigkeiten bei der Kontrolle der Augenbewegungen, Unruhe, Krampfanfälle und kognitive Beeinträchtigungen gehören.[1] Bei diesen Patienten treten die ersten Symptome in der Regel in der Kindheit auf und sie überleben aufgrund der Auswirkungen der Krankheit auf das Gehirn selten ein Alter von 40 Jahren. Die Standardbehandlung umfasst eine Enzymersatztherapie.

Diese Ersatzenzyme behandeln jedoch nicht die neuropathische Erkrankung, da die Enzyme die Blut-Hirn-Schranke nicht überwinden und daher das Gehirn nicht erreichen. Durch die Verknüpfung einer Enzymersatztherapie mit der Brain Transporter-Plattform von BioArctic hofft das Unternehmen, eine Behandlung zu entwickeln, die sowohl die neuropathischen als auch die peripheren Manifestationen der Krankheit angeht.