Avidity Biosciences, Inc. gab neue positive Langzeitdaten zu AOC 1001 aus der offenen MARINA-Erweiterungsstudie (MARINA-OLE?) bekannt, die eine Umkehr des Krankheitsverlaufs bei Menschen mit myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) über mehrere Endpunkte hinweg zeigen, einschließlich vHOT, Muskelkraft und Aktivitäten des täglichen Lebens im Vergleich zu den Daten des natürlichen Verlaufs von END-DM1. Diese Endpunkte sind die gleichen Schlüsselendpunkte, die in der globalen Phase-3-Studie HARBOR? für Menschen mit DM1 verwendet werden.

Der primäre Endpunkt der Phase 3 HARBOR-Studie ist die Video-Hand-Öffnungszeit (vHOT). Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten gehören die Muskelkraft, gemessen durch die Handgriffstärke und den Gesamtscore des quantitativen Muskeltests (QMT), sowie die Aktivitäten des täglichen Lebens, gemessen durch DM1-Activ. Avidity beschleunigt den Beginn der globalen Phase-3-Studie HARBOR auf das zweite Quartal 2024. Avidity gab außerdem Delpacibart Etedesiran als zugelassenen internationalen Freinamen von AOC 1001 bekannt, abgekürzt als Del-Desiran.

Del-desiran (AOC 1001) ist ein Prüfpräparat, das auf die Ursache von DM1 abzielt, einer unterschätzten, fortschreitenden und oft tödlichen neuromuskulären Erkrankung, für die es keine zugelassenen Therapien gibt.