Atara Biotherapeutics, Inc. und Pierre Fabre Laboratories gaben bekannt, dass die Daten der zulassungsrelevanten Phase-3-ALLELE-Studie mit Tab-cel, das in der Europäischen Union für Erwachsene und Kinder ab zwei Jahren mit rezidivierter oder refraktärer (r/r) Epstein-Barr-Virus-positiver lymphoproliferativer Erkrankung nach Transplantation eines soliden Organs (SOT) oder einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) zugelassen ist, erstmals online in TheLancet Oncology veröffentlicht wurden. Wie in der Veröffentlichung in The Lancet Oncology berichtet, hat die ALLELE-Studie ihren primären Endpunkt erreicht. 22 von 43 EBV+ PTLD-Patienten erreichten ein objektives Ansprechen (51,2% objektive Ansprechrate oder ORR).

Diejenigen, die auf Tab-Cel ansprachen, hatten ein längeres Überleben, mit einer geschätzten Ein-Jahres-Gesamtüberlebensrate von 84,4% (95% CI: 58,9, 94,7) für Responder gegenüber 34,8% (95% CI: 14,6, 56,1) für Non-Responder. Die mediane Dauer des Ansprechens lag bei 23,0 Monaten und die mediane Gesamtüberlebenszeit bei 18,4 Monaten. Tab-cel wurde gut vertragen, es gab keine Berichte über eine Tumor-Flare-Reaktion, ein Zytokinfreisetzungssyndrom oder ein Immuneffektorzellen-assoziiertes Neurotoxizitätssyndrom und keine Ereignisse einer Graft-versus-Host-Erkrankung oder SOT-Abstoßung im Zusammenhang mit Tab-cel.

Diese vorläufigen Daten wurden bereits auf der Jahrestagung 2022 der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt [3]. Diese zulassungsrelevanten Studiendaten werden durch eine kürzlich aktualisierte Analyse des Datenschnitts der laufenden ALLELE-Studie vom Oktober 2023 unterstützt, die weiterhin eine statistisch signifikante ORR von 49% (p < 0,0001), eine konsistente Dauerhaftigkeit des Ansprechens, ein geschätztes OS und ein günstiges Sicherheitsprofil in der für die vorgeschlagene US-Zulassung vorgesehenen Population zeigt.Darüber hinaus zeigten die realen Ergebnisse der multizentrischen Expanded Access Program-Studie in Europa eine ORR von 66,7% bei 24 EBV+ PTLD-Patienten und wurden [4] auf der Jahrestagung 2023 der American Society of Clinical Oncology (ASCO) vorgestellt.