Agios Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) die Marktzulassung für PYRUKYND® zur Behandlung von PK-Mangel bei erwachsenen Patienten erteilt hat. PYRUKYND® ist der erste orale PK-Aktivator seiner Klasse und die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie für Patienten in der EU mit dieser seltenen, schwächenden, lebenslangen hämolytischen Anämie. PYRUKYND® Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten: Die EU-Zulassung basierte auf den Ergebnissen der beiden zulassungsrelevanten Studien ACTIVATE und ACTIVATE-T, die bei nicht regelmäßig transfundierten bzw. regelmäßig transfundierten Erwachsenen mit PK-Mangel durchgeführt wurden.

Die Phase-3-ACTIVATE-Studie mit Mitapivat hat ihren primären Endpunkt erreicht. PYRUKYND® zeigte einen statistisch signifikanten Anstieg des Hämoglobins bei Patienten mit PK-Mangel, die nicht regelmäßig transfundiert werden. 40% (n=16) der mit PYRUKYND® behandelten Patienten erreichten eine Hämoglobin-Antwort, verglichen mit 0 Patienten, die mit Placebo behandelt wurden (2-seitiger p < 0,0001).

Statistisch signifikante Verbesserungen im Vergleich zu Placebo wurden auch für alle vorab spezifizierten sekundären Endpunkte nachgewiesen, darunter Marker für Hämolyse und ineffektive Erythropoese. Die Phase-3-Studie ACTIVATE-T mit Mitapivat hat ihren primären Endpunkt erreicht. Mitapivat zeigte eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Reduzierung der Transfusionsbelastung bei Patienten, die regelmäßig transfundiert werden.

37 Prozent (n=10) der Patienten erreichten eine Reduktion der Transfusionsbelastung, definiert als eine =33%ige Verringerung der Transfusionsbelastung in der 24-wöchigen Fixdosierungsphase im Vergleich zur individuellen, auf 24 Wochen standardisierten Transfusionsbelastung. 22% (n=6) der Patienten waren während des Festbetragszeitraums transfusionsfrei. Die häufigste Nebenwirkung in beiden Studien war Schlaflosigkeit (19,4%), und die am häufigsten beobachteten Laboranomalien waren ein verminderter Östronspiegel (Männer) (43,5%) und ein verminderter Östradiolspiegel (Männer) (8,7%).