Agios Pharmaceuticals, Inc. präsentiert aktualisierte Daten zur Langzeitverlängerung von PYRUKYND® (Mitapivat), die einen anhaltenden klinischen Nutzen bei Erwachsenen mit Pyruvat-Kinase (PK)-Mangel auf der 64. ASH-Jahrestagung und -Ausstellung belegen

Agios Pharmaceuticals, Inc. berichtete neue Daten aus der laufenden Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von PYRUKYND® (Mitapivat) bei Erwachsenen mit Pyruvatkinase (PK)-Mangel, die an einer der zulassungsrelevanten Studien ACTIVATE und ACTIVATE-T teilgenommen hatten, die bei nicht regelmäßig transfundierten bzw. regelmäßig transfundierten Erwachsenen mit PK-Mangel durchgeführt wurden. Die Daten aus den Studien wurden in mehreren Präsentationen auf der 64thAmerican Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition, die vom 10. bis 13. Dezember 2022 in New Orleans stattfand, vorgestellt.

PYRUKYND® ist der erste orale PK-Aktivator seiner Klasse und die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie für Patienten in den USA und der EU mit dieser seltenen, schwächenden, lebenslangen hämolytischen Anämie. Langfristige Verlängerungsdaten (Abstract Nr. 2328) zeigen, dass die zuvor berichteten Auswirkungen von PYRUKYND® auf den Hämoglobinwert und die Transfusionsbelastung im Laufe der Zeit erhalten blieben. Zum Stichtag 27. März 2022 betrug die mediane Dauer des Hämoglobin-Ansprechens bei den 31 Hämoglobin-Respondern aus der ACTIVATE-Studie und der Langzeit-Erweiterungsstudie 18,3 Monate, wobei das Ansprechen bis zu 32,9 Monate anhielt.

Die Hämoglobin-Ansprechrate bei den Patienten, die in der Verlängerungsstudie von Placebo in ACTIVATE zu PYRUKYND® wechselten (39,5% Hb-Ansprechrate), war ähnlich hoch wie bei den Patienten, die in ACTIVATE mit PYRUKYND® behandelt wurden. Alle regelmäßig transfundierten Patienten, die in ACTIVATE-T durch die Behandlung mit PYRUKYND® einen transfusionsfreien Status erreichten, blieben in der Erweiterungsstudie bis zu 38,3 Monate lang transfusionsfrei. PYRUKYND® wurde gut vertragen, und das Sicherheitsprofil stimmte mit dem von ACTIVATE und ACTIVATE-T sowie mit früheren Studien überein.

Agios präsentierte auf der ASH auch Daten, die das Potenzial von PYRUKYND® zur Behandlung der typischen Symptome und Komplikationen des PK-Mangels weiter untermauern. Weitere Einzelheiten zu den Präsentationen finden Sie unten und auf der ASH 2022 Seite auf Agios.com.