XORTX Therapeutics Inc. gab bekannt, dass sich XORTX im Jahr 2022 darauf konzentriert, XRx-008 in eine klinische Studie zu überführen, einen Orphan Drug Designation Antrag zu stellen, Gespräche mit der US Food and Drug Administration (FDA) über eine spezielle Protokollbewertung aufzunehmen und die Formulierungsentwicklung für andere Nierenerkrankungen fortzusetzen. Um diese Ziele zu erreichen, sieht der Aktionsplan von XORTX Folgendes vor: 1) Initiierung der XRX-OXY-101 Überbrückungsstudie. Bei dieser Studie handelt es sich um eine dreiteilige vergleichende Bioverfügbarkeits- und Pharmakokinetik-Studie an gesunden Probanden mit einer Einzeldosis, die entweder nüchtern oder ernährt verabreicht wird, und anschließendem Crossover mit mehreren Dosen. Sie soll es XORTX ermöglichen, die Sicherheit und relative Bioverfügbarkeit der XRx-008-Formulierung zu charakterisieren. Die bei der Durchführung dieser Studie gewonnenen Erkenntnisse werden Hinweise auf die orale Dosis von XRx-008 für die geplante Zulassungsstudie bei ADPKD liefern. Darüber hinaus wird diese Studie Daten zur Unterstützung künftiger Anträge auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (NDA) bei der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) liefern. Der Beginn dieser Studie ist für das zweite Quartal 2022 geplant. 2) Initiierung der XRX-OXY-102 Überbrückungsstudie. Bei dieser Studie handelt es sich um eine vergleichende Bioverfügbarkeits- und Pharmakokinetikstudie mit mehreren Dosen an gesunden Probanden im Crossover-Verfahren. Sie soll es XORTX ermöglichen, die Sicherheit und relative Bioverfügbarkeit der XRx-101-Formulierungsoptionen zu charakterisieren. Die bei der Durchführung dieser Studie gewonnenen Erkenntnisse werden für die künftige klinische und kommerzielle Planung Anhaltspunkte für die orale Dosis von XRx-101 liefern. Darüber hinaus wird diese Studie Daten zur Unterstützung künftiger NDA-Anträge bei der FDA und EMA liefern. Der Beginn dieser Studie ist für die erste Hälfte des Jahres 2022 geplant. 3) Abschluss der Ausweisung als Orphan Drug. Die derzeit durchgeführten Forschungsarbeiten werden für die Beantragung des Orphan-Drug-Status im Jahr 2022 genutzt. 4) Beginn der Zulassungsstudie für XRX-OXY-301 bei ADPKD. XRX-OXY-301 ist eine multinationale, placebokontrollierte Studie an ADPKD-Patienten mit fortschreitender Nierenerkrankung im Stadium 2 oder 3. Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von XRx-008 über einen Zeitraum von 24 Monaten zu bewerten und die Fähigkeit der Xanthinoxidase-Hemmung zu untersuchen, die Geschwindigkeit des Rückgangs der glomerulären Filtrationsrate zu verringern. Es werden schätzungsweise 300 Patienten in die Studie aufgenommen. Der Beginn dieser Studie ist für die zweite Hälfte des Jahres 2022 geplant, vorbehaltlich der SPA-Verhandlungen mit der FDA. 5) Laufende CMC-Arbeiten. Parallel zu den Studien XRX-OXY-101 und XRX-OXY-102 wird sich XORTX auf die Durchführung der erforderlichen Maßstabsvergrößerung, Prozessvalidierung und Stabilität als Teil der CMC-Anforderungen für die Einreichung des Investigative New Drug (IND) sowie künftige klinische und kommerzielle Lieferungen konzentrieren. Die gesamte Entwicklung wird nach der aktuellen GMP-Methodik durchgeführt. Diese Arbeiten werden in den Jahren 2022 und 2023 fortgesetzt. 6) Vorbereitung der 505(b)(2) IND. Parallel zum Start von XRX-OXY-101 wird voraussichtlich in der ersten Jahreshälfte 2022 eine 505(b)2-basierte IND für das XRx-008-Programm eingereicht. 7) Aktivitäten im Zusammenhang mit einer möglichen Markteinführung. In Vorbereitung eines möglichen NDA-Antrags für XRx-008 im Jahr 2025 in den USA plant XORTX die Durchführung zusätzlicher Kommerzialisierungsstudien, einschließlich Studien mit Nephrologen, Patienten, Kostenträgern, Preisgestaltung und/oder Kostenerstattung, sowie die Auswahl des Produktmarkennamens, die Einreichung von Anträgen und Pläne für die Markteinführung. Diese Arbeiten werden von 2022 bis 2025 andauern. 8) Aktivitäten im Zusammenhang mit der europäischen Zulassung. XORTX beabsichtigt, Leitlinien der Europäischen Union für den Weg zur Zulassung in der Europäischen Union zu erstellen, einschließlich der erforderlichen klinischen Studien und Erstattungsbedingungen. Diese Arbeiten werden von 2022 bis 2025 andauern.