XORTX Therapeutics Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen Antrag auf Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) für XORLO? eingereicht hat. Der Antrag auf Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden bezieht sich auf die Verwendung von XORTX' patentgeschützter, einzigartiger Formulierung von Oxypurinol - XORLO?

- für die Behandlung der autosomal dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD)". Das Verfahren zur Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug Designation - ODD) wurde mit der Einreichung dieses Antrags eingeleitet und wird beim COMP-Büro der EMA (Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden) eingereicht. Zur Unterstützung dieses Antrags wurde ein konzentriertes Datenpaket vorgelegt, das Folgendes enthält: eine Übersicht über die wissenschaftlichen Grundlagen zum Mechanismus der Schädigung im Zusammenhang mit dem abnormen Purinstoffwechsel und der Hyperurikämie sowie den Nachweis, dass XORLO?

den beschleunigenden Effekt der Nierenschädigung abschwächt, eine Analyse der Zahl der europäischen Patienten mit ADPKD und Argumente, die die Wahrscheinlichkeit belegen, dass die neue Therapie XORLO? einen signifikanten, klinisch bedeutsamen Nutzen im Vergleich zur bestehenden Behandlung bietet. Das COMP-Büro der EMA wird dieses erste Antragspaket prüfen, eine Rückmeldung geben und eine Entscheidung treffen, die für Dezember dieses Jahres erwartet wird. Die Vorteile der EMA Orphan Designation umfassen: Reduzierte Gebühren für die Unterstützung von Protokollen, Anträge auf Marktzulassung und Jahresgebühren für zugelassene Arzneimittel; automatischer Zugang zum zentralisierten Verfahren für die Marktzulassung bei der EMA, Zugang zu Forschungszuschüssen, ein vereinfachtes Zulassungsverfahren und 10 Jahre Marktexklusivität.