XORTX Therapeutics Inc. gab die Einreichung eines Antrags auf ein Treffen des Typs D bei der US Food and Drug Administration und eine Antwort bekannt, in der ein Termin für ein virtuelles Treffen am 1. Mai 2023 festgelegt wurde. Dem Antrag auf ein Treffen des Typs D war ein überarbeitetes klinisches Studienprotokoll für XRX-OXY-301, eine Aktualisierung der Daten aus der pharmakokinetischen Überbrückungsstudie XRX-Oxy-101 sowie eine Beschreibung der Pläne für das zukünftige klinische Entwicklungsprogramm für XORLO(TM), die firmeneigene Oxypurinol-Formulierung von XORTX, zur Behandlung der autosomal dominanten polyzystischen Nierenerkrankung beigefügt. Frühere Gespräche mit der FDA und bestehende Richtlinien der Behörde erlauben eine beschleunigte Zulassung für bestimmte validierte Endpunkte wie das Gesamtnierenvolumen bei ADPKD.

Die Einreichung dieses überarbeiteten klinischen Studienprotokolls, XRX-OXY -301, bietet XORTX die Möglichkeit, die geplante Zulassungsstudie für XRx-008 früher abzuschließen und damit die Marktzulassung durch die FDA zu beschleunigen. XRX-OXY--301 soll die positive Wirkung der Xanthinoxidase-Hemmung mit XORLO(TM) auf die Expansionsrate des Gesamtnierenvolumens charakterisieren. Die klinische Studie XRX-OXY ist als Phase 3, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Entzugsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer neuartigen Oxypurinol-Formulierung bei Patienten mit fortschreitender ADPKD im Stadium 2-4 und koexistierender Hyperurikämie geplant.

Diese klinische Studie wird Daten zur Unterstützung eines zukünftigen Antrags auf "beschleunigte Zulassung" bei der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur ("EMA") liefern. Diese klinische Studie soll in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 beginnen und wird Personen mit ADPKD im Stadium 2, 3 oder 4 und chronisch hoher Harnsäure einschließen. Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Fähigkeit von XORLO(TM) zu bewerten, die Zunahme des Gesamtnierenvolumens über einen Behandlungszeitraum von 12 Monaten zu verlangsamen.