Tenaya Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient im Rahmen der klinischen Phase 1b-Studie MyPeak-1 an der Cleveland Clinic in Cleveland, Ohio, mit der Gentherapie TN-201 zur Behandlung der Myosin-bindenden Protein C3 (MYBPC3)-assoziierten HCM behandelt wurde. Tenaya geht davon aus, dass erste Daten aus der MyPeak-1-Studie im Jahr 2024 veröffentlicht werden. In präklinischen Studien stoppte TN-201 das Fortschreiten der Krankheit und zeigte nach einer einzigen Dosis eine signifikante und dauerhafte Umkehrung der Krankheit und einen Überlebensvorteil.

Die klinische Studie MyPeak-1 der Phase 1b ist eine multizentrische, offene, dosiseskalierende Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und klinischen Wirksamkeit einer einmaligen intravenösen Infusion von TN-201. In die Studie sollen zunächst mindestens sechs symptomatische (New York Heart Association Klasse II oder III) Erwachsene aufgenommen werden, bei denen eine MYBPC3-assoziierte nicht-obstruktive HCM diagnostiziert wurde und die einen implantierbaren Kardioverter-Defibrillator haben. Insgesamt können bis zu 15 Probanden in den USA und außerhalb der USA behandelt werden. Die erste Dosis von TN-201, die in der klinischen Studie MyPeak-1 untersucht wird, beträgt 3E13 vg/kg, eine Dosis, die in präklinischen Studien mit nahezu maximaler Wirksamkeit in Verbindung gebracht wurde. Die klinischen MyPeak-1-Studien werden an bis zu zwölf führenden, auf HCM spezialisierten Zentren in den USA durchgeführt.

Die U.S. Food and Drug Administration hat TN-201 den Fast Track und Orphan Drug Designation erteilt. Tenaya führt die klinische Phase 1b-Studie MyPeak-1 bei symptomatischen Erwachsenen durch, bei denen MYBPC3 - nicht-obstruktive HCM diagnostiziert wurde. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem der erwartete Zeitpunkt für die Veröffentlichung der ersten klinischen Daten aus MyPeak-1, das klinische und therapeutische Potenzial von TN-201 als einmalige Behandlung zur Korrektur der zugrunde liegenden genetischen Ursache der MYBPC3-assoziierten HCM und zur Verbesserung der Patientenergebnisse, die Rekrutierungsziele für MyPeak-1 und die klinischen Entwicklungspläne für TN-201.

Diese zukunftsgerichteten Aussagen sind weder Versprechungen noch Garantien und unterliegen einer Vielzahl von Risiken und Ungewissheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: den Zeitplan und den Fortschritt von MyPeak-1; unerwartete Bedenken, die sich aus dem Auftreten unerwünschter Sicherheitsereignisse in MyPeak-1 ergeben könnten; das mögliche Scheitern von TN-201, die Sicherheit und/oder Wirksamkeit in klinischen Tests zu demonstrieren; das Potenzial für die klinische Phase-2b-Studie von MyPeak-1 ist eine mehrstufige, offene, dosiseskalierende Studie, die darauf abzielt, die Sicherheit und Verträglichkeit der intravenösen Infusion von TN-201 zu bewerten. Die klinische Studie MyPeak-2 wird an bis zu 12 führenden, auf die Behandlung von HCM spezialisierten Zentren in den USA durchgeführt. Die US.

Food and Drug Administration hat TN-201 die Fast Track und Orphan Drug Designation erteilt. Tenay führt die klinische Phase 1b-Studie MyPeak-1 bei symptomatischen Erwachsenen durch, bei denen eine MY BPC3-assoziierte nicht-obstruktive HCM diagnostiziert wurde. Solche zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten unter anderem den erwarteten Zeitpunkt für die Weitergabe der ersten Patienten mit MYBPC3-assoziierter nicht-obstruktiver HCM und das Potenzial für My Peak-1 klinische Studie ist 3E13vg/kg, eine Dosis, die mit der Sicherheit und/oder Wirksamkeit in präklinischen Studien in Zusammenhang steht.

Sobald drei Patienten mit der Dosis von 3E13 vg/kg behandelt wurden, wird ein aus externen Beratern bestehendes Gremium für Datensicherheit und -überwachung (DSMB) die Sicherheitsdaten prüfen und Tenaya hinsichtlich der Pläne für die Aufnahme von Patienten mit der Dosis von 6E13 vg/kg beraten und weitere Patienten in die erste Dosiskohorte aufnehmen. Die klinische Studie MyPeak-1 wird an bis zu zwölf führenden, auf HCM spezialisierten Zentren in den USA durchgeführt. Der erste Standort, der aktiv Patienten rekrutiert, ist das Zentrum für hypertrophe Kardiomyopathie an der Cleveland Clinic in Cleveland, Ohio.