Rhythm Pharmaceuticals, Inc. gab Pläne bekannt, eine Kohorte von Patienten mit hypothalamischer Adipositas in Japan in die laufende globale klinische Phase-3-Studie mit Setmelanotid aufzunehmen, wobei die Dosierung voraussichtlich im dritten Quartal 2024 beginnen wird. Rhythm schätzt, dass es in Japan etwa 5.000 bis 8.000 Patienten mit hypothalamischer Adipositas gibt. Dies ist eine seltene Form der Adipositas, die nach einer Schädigung der hypothalamischen Region des Gehirns auftritt, zu der der Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R) gehört, der für die Steuerung physiologischer Funktionen wie Hunger und Gewichtsregulierung verantwortlich ist. Die Erkrankung tritt am häufigsten nach dem Wachstum und der chirurgischen Entfernung oder einer anderen Behandlung von Kraniopharyngiomen, Astrozytomen oder anderen seltenen Hirntumoren auf.

Bei diesen Personen kommt es oft innerhalb von sechs bis 12 Monaten nach den hypothalamischen Läsionen zu einer raschen Gewichtszunahme, einer Verringerung des Energieverbrauchs und einer Zunahme des Hungergefühls bis hin zu schwerer Fettleibigkeit. Das Unternehmen und die japanische Zulassungsbehörde PMDA haben sich darauf geeinigt, eine Kohorte von 12 japanischen Patienten in die laufende Studie aufzunehmen und diese Daten bis zum Abschluss der Studie als Teil des Registrierungspakets des Unternehmens zu verwenden, um die Zulassung durch das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales zu beantragen. Zusätzlich zu den Wirksamkeitsdaten wird Rhythm pharmakokinetische Daten (PK) von japanischen Patienten erheben und einreichen, um den typischen Weg der Erhebung solcher Daten aus einer früheren Phase der Studie mit japanischen Probanden zu beschleunigen.

Rhythm gab außerdem bekannt, dass es die Rekrutierung der entscheidenden 120-Patienten-Kohorte in seiner globalen Phase-3-Studie zu Setmelanotid bei hypothalamischer Adipositas abgeschlossen hat. Die Patienten im Alter von 4 Jahren oder älter mit hypothalamischer Adipositas wurden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten entweder Setmelanotid oder Placebo über einen Zeitraum von insgesamt 60 Wochen, einschließlich bis zu acht Wochen zur Dosierung. Wie mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vereinbart, würden die Zulassungsanträge von Rhythm auf den Daten dieser Kohorte basieren. Die zusätzliche japanische Kohorte mit 12 Patienten wird den Zeitplan für die Einreichung der Zulassungsanträge in den Vereinigten Staaten oder Europa nicht beeinflussen.

Das Unternehmen bleibt auf Kurs, um in der ersten Hälfte des Jahres 2025 erste Studienergebnisse zu erhalten.