REGENXBIO INC. REGENXBIO Inc. gab positive Zwischenergebnisse der Phase II AAVIATE®-Studie mit ABBV-RGX-314 zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (feuchte AMD) durch suprachoroidale Verabreichung bekannt. Die feuchte AMD ist eine chronische, lebenslange Erkrankung, für die es zwar Anti-VEGF-Behandlungsoptionen gibt, die das Erblindungsrisiko verringern können, die aber häufige Injektionen erfordern. Das Prüfpräparat ABBV-RGX the314 mit suprachoroidaler Verabreichung ist als einmalige Behandlung in der Praxis konzipiert, die das Potenzial hat, eine konstante Anti-VEGF-Therapie aufrechtzuerhalten und die Sehkraft von Patienten mit feuchter AMD langfristig zu stabilisieren oder zu verbessern.
Die neuen Daten, die auf dem Hawaiian Eye and Retina Meeting in Maui, HI, von John Pitcher, M.D., Eye Associates of New Mexico, vorgestellt wurden, umfassen 6-Monats-Ergebnisse aus zwei zusätzlichen Kohorten der Dosisstufe 3 (Kohorten 5 und 6). ABBV-RGX -314, das in Zusammenarbeit mit AbbVie entwickelt wird, wird auch als potenzielle einmalige Gentherapie für die Behandlung der diabetischen Retinopathie und anderer chronischer Netzhauterkrankungen untersucht. AAVIATE ist eine multizentrische, offene, randomisierte, aktiv-kontrollierte Dosis-Eskalationsstudie der Phase II, in der die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der suprachoroidalen Verabreichung von ABBV-RGX-314 bei Patienten mit feuchter AMD untersucht wird.
Der primäre Endpunkt der Studie ist die mittlere Veränderung der Sehkraft bei Patienten, die ABBV-RGX-314 erhalten, gemessen an der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) in Woche 40 im Vergleich zu Patienten, die monatliche Injektionen von Ranibizumab erhalten. Weitere Endpunkte sind die mittlere Veränderung der zentralen Netzhautdicke (CRT) und die Anzahl der intravitrealen Anti-VEGF-Injektionen nach Verabreichung von ABBV-RGX-314. Bis zum 6. November 2023 war die suprachoroidale Verabreichung von ABBV-RGX-314 bei 106 Patienten in drei Dosisstufen gut verträglich.
Es wurden keine arzneimittelbedingten SAEs gemeldet. Alle behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) bis zu 6 Monaten am Studienauge waren leicht oder mäßig und umfassten Bindehautblutungen, erhöhten Augeninnendruck, Episkleritis und Bindehauthyperämie. Leichte intraokulare Entzündungen traten in ähnlicher Häufigkeit in der ersten und zweiten Dosisstufe auf, wobei leichte bis mäßige intraokulare Entzündungen in der dritten Dosisstufe in Kohorte 4 und 5 beobachtet wurden. Alle intraokularen Entzündungen klangen mit topischen Kortikosteroiden ab.
Bemerkenswerterweise traten in der Kohorte 6 (n=21) in der Dosisstufe 3, in der die Patienten nach der Verabreichung von ABBV-RGX-314 kurzzeitig prophylaktisch topische Steroide erhielten, keine Fälle von intraokularer Entzündung auf. Die mit ABBV-RGX-314 behandelten Patienten zeigen nach sechs Monaten weiterhin eine stabile BCVA und CRT. Darüber hinaus wurde nach der Verabreichung von ABBV-RGX-314 eine deutliche Verringerung der Belastung durch die Anti-VEGF-Behandlung beobachtet. Die stärkste Verringerung wurde in der Dosisstufe 3 beobachtet, die eine 80%ige Verringerung der jährlichen Injektionsrate zeigte, wobei 50% der Patienten frei von Injektionen blieben.
