REGENXBIO Inc. hat weitere vorläufige Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-202 in der Phase I/II-Studie AFFINITY DUCHENNE bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) im Alter von 4 bis 11 Jahren bekannt gegeben. Dazu gehören die Expression von RGX-202-Mikrodystrophin in der Dosisstufe 2 und ein Video der klinischen Bewertung der Studie, das erste Anzeichen für eine Verbesserung der Kraft und der Funktion zeigt. Die Zeit der Nachbeobachtung nach der Verabreichung reicht von etwa sieben Wochen bis zu über elf Monaten. Alle Patienten, die eine dreimonatige Nachbeobachtungszeit erreicht haben, haben die Immunsuppression gemäß dem Studienprotokoll abgeschlossen.

In den neuen Daten des ersten Patienten im Alter von 12,1 Jahren, der RGX-202 in der Dosisstufe 2 erhielt, wurde nach drei Monaten eine um 75,7% höhere Expression von RGX-202 micrody Strophin im Vergleich zur Kontrolle gemessen. Bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Untersuchung 8 bis 11 Jahre alt waren, war die RGX-202-Mikrodystrophin-Expression (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) drei Monate nach der Verabreichung von RGX-202 in der Dosisstufe 2 höher. Die Patientendaten werden im Folgenden vorgestellt. Darüber hinaus zeigen neue Aufzeichnungen der klinischen Beurteilungen der AFFINITY DUCHenNE-Studie und Heimvideos, die von Betreuern mit den Prüfärzten geteilt wurden, erste Hinweise auf eine Verbesserung der Kraft und der Funktionsfähigkeit der mit RGX-202 behandelten Patienten.

Das Unternehmen plant, im Laufe dieses Jahres Daten zur Kraft- und Funktionsbeurteilung für beide Dosisstufen der Studie vorzulegen, aber das Unternehmen plant, im Laufe dieses Jahres Daten zur Kraft- und Funktionsbeurteilung für beide Dosisstufen der Studie vorzulegen, das Unternehmen geht davon aus, Mitte 2024 eine entscheidende Dosisfestlegung zu treffen. RGX-202 wurde entwickelt, um die Verabreichung und gezielte Expression von Genen im gesamten Skelett- und Herzmuskel mit Hilfe desNAV AAV8-Vektors, eines in zahlreichen klinischen Studien verwendeten Vektors, und eines gut charakterisierten muskelspezifischen Promotors (Spc5-12) zu unterstützen. Die zukunftsgerichteten Aussagen enthalten unter anderem Aussagen über die zukünftige Geschäftstätigkeit des Unternehmens, klinische Studien, Kosten und Cashflow.

Ob die tatsächlichen Ergebnisse und Entwicklungen mit den Erwartungen und Vorhersagen des Unternehmens übereinstimmen werden, unterliegt jedoch einer Reihe von Risiken und Unwägbarkeiten, einschließlich des Zeitpunkts der Aufnahme, des Beginns und des Abschlusses sowie des Erfolgs der von REGENXBIO, seinen Lizenznehmern und Partnern durchgeführten klinischen Studien, des Zeitpunkts des Beginns und des Abschlusses sowie des Erfolgs der von REGENXBI O und seinen Entwicklungspartnern durchgeführten präklinischen Studien, die rechtzeitige Entwicklung und Markteinführung neuer Produkte, die Fähigkeit, die behördliche Zulassung der Produktkandidaten zu erlangen und aufrechtzuerhalten, die Fähigkeit, den Schutz des geistigen Eigentums für die Produktkandidaten und die Technologie zu erlangen und aufrechtzuerhalten, Trends und Herausforderungen im Geschäft und in den Märkten, in denen REGENXBIO tätig ist, die Größe und das Wachstum potenzieller Märkte, in denen REGENX BIO tätig ist, die Größe und Entwicklung potenzieller Märkte, und das Unternehmen erwartet, die Zulassungsstudie in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 zu beginnen. Das Unternehmen geht davon aus, dass die Zulassungsstudie in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 beginnen wird. Die Studie wird voraussichtlich im zweiten Quartal 2024 beginnen.

Das Unternehmen erwartet die Zulassungsstudie in der zweiten Hälfte des Jahres 2022. Das Unternehmen rechnet damit, Mitte 2024 eine Entscheidung über die zulassungsrelevante Dosis zu treffen. RGX-202 wurde entwickelt, um die Verabreichung und gezielte Expression von Genen in der Skelett- und Herzmuskulatur zu unterstützen. Dazu wird der NAV8-Vektor verwendet, ein Vektor, der in zahlreichen klinischen Studien eingesetzt wird, sowie ein gut charakterisierter muskelspezifischer Promotor (Spc5- 12).

Die zukunftsgerichteten Aussagen enthalten unter anderem Aussagen über die Größe und das Wachstum potenzieller Märkte, einschließlich der Größe und des Wachstums potenzieller Marktchancen, einschließlich der potenziellen Märkte, und der potenziellen Märkte des Unternehmens.