REGENXBIO Inc. gab die Veröffentlichung der Ergebnisse der Phase I/IIa-Studie bekannt, in der die Sicherheit und Verträglichkeit einer einmaligen Gabe von subretinalem ABBV-RGX-314 zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (feuchte AMD) untersucht wurde. Die Zweijahresdaten wurden in TheLancet unter dem Titel "Gene therapy for neovascular age-related macular degeneration by subretinal delivery of RGX-314: a phase 1/2a dose-escalation study" veröffentlicht. Diese positiven Studienergebnisse flossen in die laufenden Zulassungsstudien zu ABBV-RGX-314 ein, einer potenziellen einmaligen Gentherapie zur Behandlung der feuchten AMD. Die in The Lancet hervorgehobenen Ergebnisse zeigten, dass eine einmalige Verabreichung von ABBV-RGX-314 im Allgemeinen gut vertragen wurde.

Bei den meisten Patienten wurde nach zwei Jahren eine stabile oder verbesserte Sehschärfe und Netzhautdicke mit wenigen oder keinen zusätzlichen Anti-VEGF-Injektionen beobachtet. Patienten, die therapeutische Dosen erhielten, wiesen bei den meisten Teilnehmern bis zu zwei Jahre lang anhaltende Konzentrationen des Proteins ABBV-RGX-314 und eine stabile oder verbesserte Sehschärfe und Netzhautanatomie mit wenigen bis keinen zusätzlichen Anti-VEGF-Injektionen auf. REGENXBIO hat außerdem weitere positive Zwischenergebnisse aus einer Langzeit-Follow-up-Studie zu ABBV-RGX-314 gemeldet, die belegen, dass die Behandlung weiterhin gut verträglich ist und einen langfristigen, dauerhaften Behandlungseffekt von bis zu vier Jahren zeigt.

ABBV-RGX-314 wird derzeit bei Patienten mit feuchter AMD in zwei zulassungsrelevanten Studien namens ATMOSPHERE® und ASCENT? untersucht. Die Rekrutierung verläuft planmäßig und es wird erwartet, dass diese Studien die weltweiten Zulassungsanträge bei der U.S. Food and Drug Administration und der Europäischen Arzneimittelagentur Ende 2025 bis zur ersten Hälfte des Jahres 2026 unterstützen werden.