Protalix BioTherapeutics, Inc. und Chiesi Global Rare Diseases, eine Geschäftseinheit der Chiesi-Gruppe, die innovative Therapien und Lösungen für Menschen mit seltenen Krankheiten anbietet, gaben am 9. November 2022 die erneute Einreichung eines Zulassungsantrags für Biologika (Biologics License Application, BLA) für PRXu102 (Pegunigalsidase alfa) zur Behandlung erwachsener Patienten mit Morbus Fabry bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA bekannt. Pegunigalsidase alfa ist ein gezielt entwickelter, lang wirkender rekombinanter, PEGylierter, vernetzter a-Galaktosidase-A Prüfpräparatkandidat. Der erneute BLA-Antrag enthält eine umfassende Reihe von klinischen und Herstellungsdaten.

Die Daten wurden aus Studien zusammengestellt, an denen mehr als 140 Patienten mit Morbus Fabry teilgenommen haben und die bis zu fünf Jahre nachverfolgt wurden. Dazu gehören alle drei abgeschlossenen Studien des klinischen Phase-III-Programms von PRX-102, einschließlich der BALANCE-Studie, der BRIDGE-Studie und der BRIGHT-Studie, sowie die klinische Studie der Phase I/II zu PRXu102. Die Daten der Phase I/II umfassen auch die Daten der entsprechenden Erweiterungsstudie, die auf die Phase I/II-Studie folgt. Die erneute Einreichung der BLA umfasst auch Sicherheitsdaten, die aus den laufenden Erweiterungsstudien der Phase III zu PRXu102 zusammengestellt wurden.

Im Falle der Zulassung hat Protalix Anspruch auf eine Meilensteinzahlung von Chiesi, sobald die BLA genehmigt ist. Protalix und Chiesi gehen davon aus, dass die FDA ihre Prüfung des Wiedervorlageantrags innerhalb von sechs Monaten nach Erhalt abschließen wird. Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) prüft derzeit den Zulassungsantrag für PRXu102, und die Gespräche mit der EMA dauern an.