Protalix BioTherapeutics, Inc. und Chiesi Global Rare Diseases gaben bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA den erneut eingereichten Zulassungsantrag für Pegunigalsidase alfa (PRX-102) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry akzeptiert hat. Pegunigalsidase alfa ist ein gezielt entwickelter, lang wirksamer rekombinanter, PEGylierter, vernetzter a-Galaktosidase-A Prüfpräparatkandidat. Die FDA wies in ihrem Schreiben zur Einreichung der BLA darauf hin, dass die erneut eingereichte BLA als vollständige Antwort der Klasse 2 betrachtet wird, und legte einen Termin für die Bearbeitung gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 9. Mai 2023 fest.

Wie im letzten Monat angekündigt, wurde am 9. November 2022 eine BLA für PRXu102 zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry bei der FDA erneut eingereicht. Die erneute Einreichung der BLA enthält eine umfassende Reihe von klinischen und Herstellungsdaten. Die Daten wurden aus Studien zusammengestellt, an denen mehr als 140 Patienten mit Morbus Fabry teilgenommen haben und die über einen Zeitraum von bis zu fünf Jahren nachverfolgt wurden. Dazu gehören alle drei abgeschlossenen Studien des klinischen Phase-III-Programms von PRX-102, darunter die BALANCE-Studie, die BRIDGE-Studie und die BRIGHT-Studie, sowie die klinische Studie der Phase I/II zu PRXu102.

Die Daten der Phase I/II umfassen auch Daten aus der entsprechenden Erweiterungsstudie, die auf die Phase I/II-Studie folgte. Die erneute Einreichung der BLA umfasst auch Sicherheitsdaten aus den laufenden Erweiterungsstudien der Phase III zu PRXu102. Im Falle der Zulassung hat Protalix Anspruch auf eine Meilensteinzahlung von Chiesi.