Protalix Biotherapeutics und Chiesi Global Rare Diseases geben bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA den erneut eingereichten Zulassungsantrag für Pegunigalsidase Alfa zur Behandlung der Fabry-Krankheit angenommen hat
Am 05. Dezember 2022 um 12:50 Uhr
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Protalix BioTherapeutics, Inc. und Chiesi Global Rare Diseases gaben bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA den erneut eingereichten Zulassungsantrag für Pegunigalsidase alfa (PRX-102) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry akzeptiert hat. Pegunigalsidase alfa ist ein gezielt entwickelter, lang wirksamer rekombinanter, PEGylierter, vernetzter a-Galaktosidase-A Prüfpräparatkandidat. Die FDA wies in ihrem Schreiben zur Einreichung der BLA darauf hin, dass die erneut eingereichte BLA als vollständige Antwort der Klasse 2 betrachtet wird, und legte einen Termin für die Bearbeitung gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 9. Mai 2023 fest.
Wie im letzten Monat angekündigt, wurde am 9. November 2022 eine BLA für PRXu102 zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry bei der FDA erneut eingereicht. Die erneute Einreichung der BLA enthält eine umfassende Reihe von klinischen und Herstellungsdaten. Die Daten wurden aus Studien zusammengestellt, an denen mehr als 140 Patienten mit Morbus Fabry teilgenommen haben und die über einen Zeitraum von bis zu fünf Jahren nachverfolgt wurden. Dazu gehören alle drei abgeschlossenen Studien des klinischen Phase-III-Programms von PRX-102, darunter die BALANCE-Studie, die BRIDGE-Studie und die BRIGHT-Studie, sowie die klinische Studie der Phase I/II zu PRXu102.
Die Daten der Phase I/II umfassen auch Daten aus der entsprechenden Erweiterungsstudie, die auf die Phase I/II-Studie folgte. Die erneute Einreichung der BLA umfasst auch Sicherheitsdaten aus den laufenden Erweiterungsstudien der Phase III zu PRXu102. Im Falle der Zulassung hat Protalix Anspruch auf eine Meilensteinzahlung von Chiesi.
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Protalix BioTherapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung rekombinanter therapeutischer Proteine, die durch das firmeneigene, auf Pflanzenzellen basierende Expressionssystem ProCellEx exprimiert werden. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen die PEGylierte Urikase (PRX-115) zur Behandlung von schwerer Gicht, die Langwirksame DNase I (PRX-119) zur Behandlung von neuroendokrinen Erkrankungen sowie weitere Technologien und präklinische Produkte. Das Produkt Elelyso ist eine Enzymersatztherapie (ERT) für die Behandlung von Patienten mit Morbus Gaucher. Die ProCellEx-Plattform wird für die Herstellung der beiden zugelassenen und vermarkteten Produkte sowie von PRX-115 und PRX-119 verwendet. PRX-115, eine in Pflanzenzellen exprimierte rekombinante PEGylierte Uricase (Uratoxidase) - ein chemisch modifiziertes Enzym, das für die potenzielle Behandlung von schwerer Gicht entwickelt wird. PRX-119 ist ein in Pflanzenzellen exprimierter PEGylierter rekombinanter menschlicher DNase I Produktkandidat.
Protalix Biotherapeutics und Chiesi Global Rare Diseases geben bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA den erneut eingereichten Zulassungsantrag für Pegunigalsidase Alfa zur Behandlung der Fabry-Krankheit angenommen hat