Chiesi Global Rare Diseases und Protalix BioTherapeutics, Inc. gaben bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der er die Marktzulassung für PRXu102 (Pegunigalsidase alfa), das erste und einzige pegylierte Enzym für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry, empfiehlt. PRXu102 ist ein neuartiges rekombinantes menschliches auGalactosidaseuA (auGaluA) Enzym, das als Enzymersatztherapie (ERT) zur Behandlung des Morbus Fabry untersucht wird. Das positive CHMP-Gutachten basiert auf einem Zulassungsantrag (MAA), der positive Daten aus einer umfassenden Reihe von präklinischen, klinischen und Herstellungsstudien zur Bewertung von PRXu102 enthält.

Das klinische Entwicklungsprogramm umfasst die abgeschlossenen klinischen Studien der Phase 3 (BALANCE, BRIDGE und BRIGHT), die klinische Studie der Phase 1/2 und die damit verbundenen laufenden Erweiterungsstudien, die zusammengenommen mehr als 400 Jahre der Anwendung von PRXu102 darstellen. PRXu102 wurde an mehr als 140 Patienten untersucht, die sich sowohl aus ERTunaiven als auch aus ERTuexperienced Patienten zusammensetzten, und beinhaltet eine Kopf-an-Kopf-Studie im Vergleich zu Agalsidase beta. Die Stellungnahme des CHMP wird nun zur endgültigen Entscheidung an die Europäische Kommission (EK) weitergeleitet.

Eine endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission über die MAA wird für Anfang Mai 2023 erwartet.