Takeda und Protagonist Therapeutics, Inc. gaben die Unterzeichnung eines weltweiten Lizenz- und Kooperationsabkommens für die Entwicklung und Vermarktung von Rusfertide bekannt. Rusfertide ist ein injizierbares Hepcidin-mimetisches Peptid des natürlichen Hormons Hepcidin, das sich derzeit in einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie (VERIFY) zur Behandlung von Polycythemia Vera (PV) befindet. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Protagonist eine Vorauszahlung in Höhe von 300 Millionen US-Dollar und hat Anspruch auf zusätzliche weltweite Entwicklungs- und regulatorische Meilensteinzahlungen sowie auf kommerzielle Meilensteine und gestaffelte Tantiemen auf den Nettoumsatz außerhalb der USA. Protagonist wird bis zum Abschluss der klinischen Phase-3-Studie und der Zulassung in den USA für die Forschung und Entwicklung verantwortlich bleiben.

Takeda hat die Rechte für die Entwicklung außerhalb der USA und ist für die Leitung der weltweiten Vermarktungsaktivitäten verantwortlich. Der Wirkmechanismus von Rusfertid, das durch die Peptid-Technologieplattform von Protagonist entdeckt wurde, soll die Eisenhomöostase regulieren und die Aufnahme, Speicherung und Verteilung von Eisen im Körper steuern. Der randomisierte Teil der REVIVE-Studie der Phase 2 zu Rusfertid bei Polycythemia Vera hat seinen primären Endpunkt erreicht.

Die langfristigen Nachbeobachtungsdaten aus der 2-jährigen Open-Label-Erweiterung wurden Anfang Dezember auf der Jahrestagung 2023 der American Society of Hematology vorgestellt. Sie zeigten eine dauerhafte Kontrolle des Hämatokrits, eine geringere Inanspruchnahme der Phlebotomie, eine langfristige Verträglichkeit und keine neuen Sicherheitssignale bei Patienten mit PV. Diese Ankündigung baut auf Takedas Erbe im Bereich der seltenen Hämatologie auf und folgt auf die jüngste Zulassung von ADZYNMA durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), Takedas Behandlung für kongenitale thrombotische thrombozytopenische Purpura (cTTP), eine äußerst seltene Blutgerinnungsstörung. Nach der Einreichung des Zulassungsantrags in den USA wird Takeda die Vermarktung von Rusfertide leiten, wobei Protagonist eine Option auf die Mitvermarktung in den USA hat. Im Rahmen der Vereinbarung hat Protagonist das Recht, aus der 50:50 Gewinnbeteiligung auszusteigen.

In diesem Fall hätte Protagonist Anspruch auf Opt-Out-Zahlungen und erhöhte Meilenstein- und Tantiemenzahlungen. Takeda würde in beiden Szenarien die vollen Rechte außerhalb der USA behalten.