Protagonist Therapeutics, Inc. gab positive Topline-Ergebnisse des verblindeten, placebokontrollierten, randomisierten Entzugsteils von REVIVE bekannt, einer Studie zur Bewertung von Rusfertid, einem subkutan injizierbaren Hepcidin-Mimetikum, bei Patienten mit Polycythemia vera (PV). Die Patienten, die Rusfertid erhielten, erzielten im Vergleich zu Placebo hochgradig statistisch signifikante Verbesserungen beim primären Endpunkt. Die doppelblinde, placebokontrollierte, 12-wöchige randomisierte Entzugsphase wurde als Teil 2 der REVIVE-Studie aufgenommen, um Rusfertid bei PV-Patienten zu untersuchen, die häufig Aderlässe benötigen.

In der Studie wurden die Probanden zunächst in den 28-wöchigen offenen Teil 1 der Studie zur Dosistitration und Wirksamkeitsbeurteilung aufgenommen. Anschließend wurden 53 Probanden im Verhältnis 1:1 auf eine Placebo- bzw. Rusfertidtherapie für eine anschließende Dauer von 12 Wochen randomisiert. Mehr Probanden, die während des verblindeten, randomisierten Entzugsteils der REVIVE-Studie Rusfertid erhielten, waren Responder im Vergleich zu Placebo (69,2% gegenüber 18,5%, p=0,0003). Ein Studienteilnehmer wurde als Responder definiert, wenn er 12 Wochen der doppelblinden Behandlung abschloss und dabei die Hämatokritkontrolle ohne Phlebotomie aufrechterhielt.

Während der 12 Wochen des verblindeten, randomisierten Entzugs wurden nur 2 von 26 Probanden unter Rusfertid phlebotomiert, so dass 92,3% der Patienten im Rusfertid-Arm phlebotomiefrei blieben (p=0,0003). Bei Patienten mit mäßigen oder schweren Myeloproliferative Neoplasm-Symptom Assessment Form (MPN-SAF) Symptomwerten zu Studienbeginn war die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Müdigkeit, Konzentrationsproblemen, Inaktivität und Juckreiz während des 28-wöchigen Open-Label-Teils 1 der Studie statistisch signifikant. Ein aussagekräftiger Vergleich der Symptombeurteilungen in Teil 2 ist nicht möglich, da die Mehrheit der Probanden, die mit Placebo behandelt wurden, die Behandlung vor der 12-wöchigen Beurteilung der MPN-SAF-Symptome abbrachen. Rusfertide wurde gut vertragen, wobei lokale Reaktionen an der Injektionsstelle die Mehrzahl der gemeldeten unerwünschten Ereignisse ausmachten.