Perseus Proteomics Inc. gab bekannt, dass die Anmeldung für die klinische Studie der Phase I/II bei Patienten mit aggressiver NK-Zell-Leukämie (ANKL), bei der der in der Entwicklung befindliche Anti-Transferrin-Rezeptor-Antikörper PPMX-T003 als Therapeutikum eingesetzt wird, von der Universitätsklinik Hiroshima (Direktor Yoshiki Kudo) bei der PMDA eingereicht wurde. ANKL ist ein Blutkrebs, der als malignes Lymphom eingestuft wird und von NK-Zellen (natürliche Killerzellen), einer der Immunzellen, ausgeht. Es handelt sich um eine fulminante Form eines refraktären hämatologischen Malignoms, bei dem die Symptome schnell fortschreiten.

Aufgrund der Seltenheit der Krankheit mit nur wenigen gemeldeten Fällen besteht die Notwendigkeit, ihre Ursachen zu erforschen und so schnell wie möglich eine wirksame Standardbehandlung zu entwickeln. Unter diesen Umständen wurde die Forschung und Entwicklung von PPMX-T003 als neues Therapeutikum für ANKL als Projekt zur Förderung der Unterstützung von Arzneimittelentdeckungen im Rahmen des Förderprogramms für Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drugs) vor der Benennung durch die AMED im März 2022 angenommen. Nach der Annahme wird diese von einem Prüfarzt geleitete klinische Studie durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit bei der Verabreichung von PPMX-T003 an ANKL-Patienten sowie die Wirksamkeit und Pharmakokinetik zu untersuchen.

Die von einem Prüfarzt geleitete klinische Studie wird nach der Prüfung durch die PMDA und der Registrierung der teilnehmenden Patienten eingeleitet. Das Unternehmen erwartet, dass die Kosten für die klinische Studie in Höhe von 100 Millionen JPY in dem am 31. März 2024 endenden Geschäftsjahr anfallen werden. Das Unternehmen wird den Zuschuss in Höhe von 100 Mio. JPY von der AMED im selben Geschäftsjahr erhalten. Es wird den Zuschuss jedoch als langfristige Einlage verbuchen, bis der tatsächliche Betrag bei den von der AMED durchzuführenden Inspektionen ermittelt wird.