Ocugen, Inc. gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) das Studiendesign, die Endpunkte und die geplante statistische Analyse der zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-LiMeliGhT-Studie OCU400 zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) geprüft und die Zulässigkeit der US-Studie für die Einreichung eines Zulassungsantrags bestätigt hat. Die EMA begründete dies mit der in der Phase-1/2-Studie nachgewiesenen Sicherheit und Verträglichkeit von OCU400. Die Phase-3-LiMeliGhT-Studie wird eine Stichprobengröße von 150 Teilnehmern vor allem in den USA haben ? ein Arm mit 75 Teilnehmern mit RHO-Genmutationen und der andere Arm mit 75 Teilnehmern, die gen-agnostisch sind (die mehrere mit RP assoziierte Genmutationen repräsentieren).

In jedem Arm werden die Teilnehmer im Verhältnis 2:1 auf die Behandlungsgruppe (2,5 x 1010 vg/Auge OCU400) bzw. die unbehandelte Kontrollgruppe randomisiert. Der positive wissenschaftliche Bescheid der EMA steht im Einklang mit der Genehmigung der IND-Änderung durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA für den Beginn der klinischen Phase-3-Studie mit OCU400 in der liMeliGhT. OCU400 ist die erste Gentherapie, die mit einer breiten RP-Indikation in die Phase 3 eintritt.

Zuvor hatte OCU400 in der EU den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug Designation) für RP und Lebersche kongenitale Amaurose erhalten. Die Stellungnahme der EMA ist ein äußerst positives Ergebnis, da es den Zeit- und Kostenaufwand für die Marktzulassung in der EU verringern kann. Mit diesem Meilenstein bleibt OCU400 auf Kurs für die für 2026 angestrebte BLA- und MAA-Zulassung.