Ocugen, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Antrag des Unternehmens auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (Investigational New Drug, IND) genehmigt hat, um eine klinische Studie der Phase 3 mit OCU400 zu beginnen. OCU400 ist ein Produktkandidat zur Modifizierung der Gentherapie, der für Retinitis pigmentosa (RP) entwickelt wird. Die Phase-3-Studie wird eine Stichprobengröße von 150 Teilnehmern haben ? ein Arm mit 75 Teilnehmern mit der RHO-Genmutation und der andere Arm mit 75 Teilnehmern, die keine Genmutation haben. In jedem Arm werden die Teilnehmer im Verhältnis 2:1 auf die Behandlungsgruppe (2,5 x 1010 vg/Auge OCU400) bzw. die unbehandelte Kontrollgruppe randomisiert.

In der klinischen Phase 1/2-Studie mit OCU400 war eine Multi-Luminance Mobility Testing (MLMT)-Skala der primäre funktionelle Endpunkt. Für die klinische Phase-3-Studie mit OCU400 wird ein aktualisierter Mobilitätsparcours verwendet?Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA)?, der einen größeren Bereich von Lichtintensitäten (0,04-500 Lux) und Lux-Stufen (0-9) mit einer einheitlichen Korrelation zwischen Lux-Stufe und Lux-Intensität umfasst.

Derzeit gibt es in den Vereinigten Staaten etwa 110.000 Patienten mit RP und weltweit 1,6 Millionen Patienten. Von diesen Patienten haben mehr als 10% die RHO-Genmutation. Ocugen hat bereits bekannt gegeben, dass OCU400 von der FDA als Orphan Drug und RMAT ausgewiesen wurde.

Mit dem Beginn der klinischen Phase-3-Studie bleibt OCU400 auf Kurs für das BLA-Zulassungsziel 2026.