Ocugen, Inc. gab ein allgemeines Geschäftsupdate. Darüber hinaus nehmen die Gentherapieprogramme OCU410 und OCU410ST des Unternehmens derzeit Patienten mit GA als Folge von trockener AMD (dAMD) bzw. Morbus Stargardt auf. Im Februar 2024 schloss Ocugen die Dosierung der Patienten in der ersten Kohorte seiner Phase 1/2 OCU410ST-Studie für Morbus Stargardt ab, und im März wurde die Dosierung der ersten Kohorte der OCU410-Studie für GA abgeschlossen.

Die derzeitige Behandlungslandschaft sowohl für GA als auch für Morbus Stargardt ist äußerst begrenzt. Der auf 1 Million Patienten geschätzte Markt für GA in den USA hat durch die jüngsten Arzneimittelzulassungen einen gewissen Aufschwung erfahren. Diese Behandlungsmöglichkeiten weisen jedoch erhebliche Einschränkungen auf, da sie mehrere Injektionen pro Jahr erfordern (was sich auf die Therapietreue auswirkt) und nur auf einen Weg abzielen, der zur GA beiträgt.

OCU410 - reguliert mehrere an der Krankheit beteiligte Signalwege, darunter den Fettstoffwechsel, die Regulierung von Entzündungen, oxidativen Stress und den Membranangriffskomplex (Komplement), und hat das Potenzial, eine einmalige, lebenslange Behandlung zu bieten. Gegenwärtig gibt es keine zugelassene Behandlung für Menschen, die mit der Stargardt-Krankheit leben ? einer seltenen Blindheit, von der allein in den USA etwa 40.000 Menschen betroffen sind.

Das Team von Ocugen hat strategisch Ressourcen bereitgestellt, um die laufenden Fortschritte seiner Gentherapieversuche voranzutreiben und bemüht sich weiterhin um staatliche Fördermittel zur Unterstützung seiner Impfstoffprogramme. Im vierten Quartal 2023 gab das Unternehmen bekannt, dass sein Schleimhautimpfstoffkandidat OCU500 für die Multi-Milliarden-Dollar-Initiative NIAID Project NextGen ausgewählt wurde. Infolgedessen soll OCU500 Mitte 2024 in die klinische Erprobung gehen. In der geplanten klinischen Phase-1-Studie wird OCU500 auf zwei verschiedenen Wegen über die Schleimhäute getestet: durch Inhalation in die Lunge und als Nasenspray.

Die gesamte Verwaltung der klinischen Studie wird vom NIAID geleitet. NeoCart®, die regenerative 3-D-Zelltherapieplattform des Unternehmens zur Knorpelreparatur, bleibt auf Kurs, um in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 eine Phase-3-Studie zu beginnen, sofern die Finanzierung gesichert ist. Ocugen hat im vergangenen Jahr die Renovierung einer erstklassigen cGMP-Anlage für die Produktion von NeoCart® abgeschlossen, die inzwischen die endgültige Freigabe und das Belegungszertifikat erhalten hat.

Gleichzeitig prüft das Unternehmen Möglichkeiten für NeoCart, um den Wert für Aktionäre und Patienten zu maximieren. Modifizierende Gentherapien OCU400 ? Die FDA stimmte der breiten RP-Indikation in der klinischen Phase-3-Studie von OCU400 zu ? dem ersten Gentherapieprogramm, das eine breite Indikation für RP erhält.

Das modifizierte Design der Phase-3-Studie wird 150 erwachsene und pädiatrische RP-Patienten mit RHO und anderen mit RP assoziierten Genmutationen einschließen. Im Dezember erteilte die FDA OCU400 den RMAT-Status für die Behandlung von RP. RP betrifft mehr als 100.000 Menschen in den USA und 1,6 Millionen Menschen weltweit.

OCU410 ? Befindet sich derzeit in der Phase 1/2 der klinischen Entwicklung mit aktiver Patientenrekrutierung. Im Dezember 2023 wurde der erste Patient in den Phase 1/2 Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OCU410 für GA als Folge von dAMD behandelt.

Die Dosierung für Kohorte 1 (niedrige Dosis) ist abgeschlossen. OCU410ST ? Derzeit in der Phase 1/2 der klinischen Entwicklung mit aktiver Patientenrekrutierung.

Der erste Patient wurde in den Phase 1/2-Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OCU410ST bei Morbus Stargardt im November 2023 verabreicht. Die Dosierung für Kohorte 1 (niedrige Dosis) ist abgeschlossen. Das Data and Safety Monitoring Board für die klinische Studie OCU410ST hat festgestellt, dass das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von OCU410ST günstig ist, und die Fortsetzung der Dosierung mit der mittleren Dosis von OCU410ST in der Dosis-Eskalationsphase der Studie genehmigt.