Ocugen, Inc. Ocugen gibt bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase 1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OCU410ST - Modifikator-Gentherapie - bei der Stargardt-Krankheit behandelt wird
Am 10. November 2023 um 13:30 Uhr
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Ocugen, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase 1/2 GARDian-Studie für OCU410ST (AAV5-hRORA), einem Modifikator-Gentherapie-Kandidaten, der für die Stargardt-Krankheit entwickelt wird, eine seltene, genetisch vererbte Krankheit, die direkt die Netzhaut betrifft und häufig zu einem langsam fortschreitenden Sehverlust bei Kindern und Erwachsenen führt, behandelt wurde. Diese Phase 1/2-Studie wird die Sicherheit der unilateralen subretinalen Verabreichung von OCU410ST bei Patienten mit Morbus Stargardt untersuchen und in zwei Phasen durchgeführt. Phase 1 ist eine multizentrische, offene, dosisabhängige Studie.
Phase 2 ist eine randomisierte, ergebnisverblindete Dosisausweitungsstudie, in der erwachsene und pädiatrische Probanden in einem Verhältnis von 1:1:1 entweder einer von zwei OCU410ST-Dosisgruppen oder einer unbehandelten Kontrollgruppe zugeteilt werden. OCU410ST nutzt eine AAV-Plattform für die Verabreichung des RORA-Gens (RAR Related Orphan Receptor A) auf der Netzhaut. Es repräsentiert den Modifikator-Gentherapieansatz von Ocugen, der auf dem Nukleären Hormonrezeptor (NHR) RORA basiert, der Signalwege reguliert, die mit der Stargardt-Krankheit verbunden sind, wie z.B. Lipofuszinbildung, oxidativer Stress, Komplimentbildung, Entzündung und Zellüberlebensnetzwerke.
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Ocugen, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Gen- und Zelltherapien, Biologika und Impfstoffen, die die Gesundheit von Patienten auf der ganzen Welt verbessern. Die Technologie-Pipeline des Unternehmens umfasst eine Gentherapie-Plattform für Modifikatoren, eine Zelltherapie-Plattform für regenerative Medizin und biologische Therapien für Netzhauterkrankungen. Das Unternehmen entwickelt seine Modifikator-Gentherapie-Plattform, einschließlich OCU400, OCU410 und OCU410ST, für die Behandlung mehrerer erblicher Netzhauterkrankungen, darunter Retinitis pigmentosa (RP), Leber kongenitale Amaurose (LCA), Stargardt-Krankheit und multifaktorielle Erkrankungen wie trockene altersbedingte Makuladegeneration (dAMD) und geographische Atrophie (GA). Das Unternehmen entwickelt eine inhalationsbasierte Schleimhautimpfstoff-Plattform, die auf einem neuartigen ChAd-Vektor basiert und OCU500, einen COVID-19-Impfstoff, OCU510, einen saisonalen vierwertigen Grippeimpfstoff, und OCU520, einen kombinierten vierwertigen saisonalen Grippe- und COVID-19-Impfstoff, umfasst.
Ocugen, Inc. Ocugen gibt bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase 1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OCU410ST - Modifikator-Gentherapie - bei der Stargardt-Krankheit behandelt wird