Basel (awp) - Novartis hat neue Studienergebnisse zu seiner Genersatztherapie Zolgensma vorgelegt. So bestätigten die Daten aus der laufenden Phase-III-Studie STR1VE-EU, dass Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 weiterhin einen signifikanten therapeutischen Nutzen aus dieser einmaligen Behandlung ziehen, wie der Pharmakonzern am Donnerstag mitteilte.

Zu den Vorteilen gehörten ein ereignisfreies Überleben, rasche und anhaltende Verbesserung der motorischen Funktion und das Erreichen motorischer Meilensteine. Dies treffe auch auf Patienten zu, die zum Zeitpunkt der Behandlung an einer aggressiveren Erkrankung litten.

Bei SMA handelt es sich um eine seltene, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung, die durch das Fehlen eines funktionellen SMN1-Gens verursacht wird und zum progressiven und irreversiblen Verlust motorischer Neuronen führt. Dadurch werden die Muskelfunktionen, einschliesslich Atmung, Schlucken und Grundbewegung, beeinträchtigt.

In den USA ist die Therapie seit Mai 2019 zugelassen, in Japan und Europa seit diesem Jahr. Den Preis für diese einmalige Behandlung hat Novartis auf etwas mehr als 2 Millionen US-Dollar festgesetzt, womit die Therapie die teuerste weltweit ist.

Positive Reaktionen

Zuletzt hatte Novartis einen Rücksetzer erfahren, da die US-Gesundheitsbehörde eine weitere Studie mit der Therapie empfohlen hat, in der Zolgensma bei älteren Patienten mit SMA zum Einsatz komme. Denn anders als in der bereits zugelassenen Indikation (intravenös) muss die Gentherapie bei diesen Patienten über das Rückenmark verabreicht werden.

An der Börse werden die Titel nach den Studienergebnisse am Donnerstagmorgen gesucht. Mit einem Plus von 1,8 Prozent sind sie die grössten Gewinner im SMI, der zeitgleich um 1,1 Prozent steigt.

Auch Analysten sehen in den Daten eine Stütze. So meinen etwa die Experten von Mirabaud, dass dieser weitere Datensatz Novartis helfen werde, das Medikament bei den auf diesem Gebiet spezialisierten Ärzten bekanntzumachen. Die Daten dürften zeigen, dass die Therapie unabhängig von der Schwere der Erkrankung eingesetzt werden könne.

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