Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gab eine Zusammenarbeit mit Novartis bekannt. Ziel ist es, Alnylams bewährte, geschützte siRNA-Technologie zur Hemmung eines an den Novartis Institutes for BioMedical Research entdeckten Zielmoleküls einzusetzen, was zur Entwicklung einer Behandlung führen könnte, die das Nachwachsen funktioneller Leberzellen fördert und Patienten mit Leberversagen eine Alternative zur Transplantation bietet. Die Lebererkrankung im Endstadium ist eine fortschreitende Krankheit, die meist aus einer Leberzirrhose resultiert und durch die Zerstörung von gesundem Lebergewebe und den Verlust wichtiger Leberfunktionen gekennzeichnet ist. Die Krankheit hat tiefgreifende Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patienten und ist weltweit jedes Jahr für über eine Million Todesfälle verantwortlich. Derzeit ist die Lebertransplantation die einzige Behandlungsmöglichkeit für die ESLD, doch handelt es sich dabei um einen invasiven Eingriff, und es steht nur ein begrenztes Angebot an Organen für bedürftige Patienten zur Verfügung. Es besteht ein großer Bedarf an medizinischen Alternativen zur Transplantation, die das Lebergewebe regenerieren und die wesentlichen Stoffwechsel- und Syntheseprozesse, die von der Leber gesteuert werden, wiederherstellen. Im Rahmen der exklusiven dreijährigen Forschungskooperation wird Alnylam potenzielle siRNAs entwickeln und testen, wobei von Novartis entwickelte zielspezifische Assays zum Einsatz kommen. Sobald ein führender Kandidat identifiziert ist, werden die weitere Entwicklung und die klinische Forschung von Novartis durchgeführt. RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Genabschaltung, der heute eine der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Entwicklungen in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt. Seine Entdeckung wurde als "ein großer wissenschaftlicher Durchbruch, wie er etwa alle zehn Jahre vorkommt" bezeichnet und mit der Verleihung des Nobelpreises für Physiologie oder Medizin 2006 gewürdigt. Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi, der in den Zellen abläuft, hat Alnylam eine neue Klasse von Medikamenten entwickelt, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind und nun Realität sind. Small interfering RNA (siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und die therapeutische RNAi-Plattform von Alnylam bilden, wirken im Vorfeld heutiger Medikamente, indem sie die Boten-RNA (mRNA), die genetischen Vorläufer, die für krankheitsverursachende oder krankheitsfördernde Proteine kodieren, wirksam zum Schweigen bringen und so deren Bildung verhindern. Dies ist ein revolutionärer Ansatz, der das Potenzial hat, die Behandlung von Patienten mit genetischen und anderen Krankheiten zu verändern.