NGM Biopharmaceuticals, Inc. (NGM Bio) gab erste Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit von NGM621 bei Patienten mit geografischer Atrophie (GA) als Folge von altersbedingter Makuladegeneration (AMD) in der randomisierten, doppel-maskierten und scheinkontrollierten Phase-2-Studie CATALINA bekannt. NGM621 ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper aus Immunglobulin G1 (IgG1), der die Aktivität der Komplementkomponente 3 (C3) hemmen soll. Über einen Behandlungszeitraum von 52 Wochen zeigte NGM621, das alle vier Wochen (Q4W) (n=108) und alle acht Wochen (Q8W) (n=104) per intravitrealer Injektion verabreicht wurde, eine Verringerung der Veränderungsrate der GA-Läsionsfläche (Slope) um 6,3% bzw. 6,5% im Vergleich zur Scheinbehandlung (n=106), die jedoch in keinem der beiden Behandlungsarme statistisch signifikant war.

NGM621 wies ein günstiges Sicherheitsprofil auf. Es gab keine Hinweise auf eine vermehrte Umwandlung von choroidalen Neovaskularisationen (CNV) und numerisch weniger Fälle von CNV bei den mit NGM621 behandelten Patienten im Vergleich zur Scheinbehandlung. Darüber hinaus traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) im Zusammenhang mit dem Medikament auf. Ergebnisse der Phase-2-Studie CATALINA zur Sicherheit: NGM621 zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. Es gab keine Hinweise auf vermehrte behandlungsbedingte CNV-Konversionen im Vergleich zur Scheinbehandlung und numerisch weniger Fälle von CNV bei mit NGM621 behandelten Patienten im Vergleich zur Scheinbehandlung.

Es gab auch keine Fälle von Endophthalmitis (Infektion des Auges) oder ischämischer Optikusneuropathie, eine niedrige Gesamtrate von Entzündungen und insgesamt keine behandlungsbedingten SAEs. Die am häufigsten gemeldeten okulären Nebenwirkungen waren diejenigen, die am ehesten auf das intravitreale Injektionsverfahren oder auf eine Verschlechterung der GA zurückzuführen waren. NGM621 CATALINA Phase 2 Studiendesign; An der Phase 2 CATALINA-Studie nahmen 320 Patienten teil, bei denen GA als Folge von AMD in einem oder beiden Augen diagnostiziert wurde.

Die primären Ziele dieser multizentrischen, randomisierten, doppelt-maskierten, scheinkontrollierten Studie waren die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von NGM621, wenn es alle vier Wochen oder alle acht Wochen durch intravitreale Injektionen verabreicht wurde, im Vergleich zu einer Scheininjektionskontrolle. Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip einer von vier Behandlungsgruppen im Verhältnis 2:1:2:1 zugeteilt und erhielten intravitreale Injektionen von NGM621 oder Scheininjektionen alle vier Wochen oder alle acht Wochen über einen Zeitraum von insgesamt 52 Wochen mit einer letzten Nachuntersuchung nach 56 Wochen. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war die Veränderungsrate der GA-Läsionsfläche (Slope), gemessen durch Fundus-Autofluoreszenz-Bildgebung, über 52 Behandlungswochen.

Die primären Sicherheitsendpunkte untersuchten das Auftreten und den Schweregrad von okulären und systemischen Nebenwirkungen der Behandlung mit NGM621 im Vergleich zur Scheinbehandlung.