Milestone Pharmaceuticals Inc. gab positive Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Etripamil, dem Kalziumkanalblocker des Unternehmens, in der klinischen Phase-3-Studie RAPID bei Patienten mit paroxysmaler supraventrikulärer Tachykardie (PSVT) bekannt. An der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten RAPID-Studie nahmen 706 Patienten an verschiedenen klinischen Einrichtungen in Nordamerika und Europa teil. Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten entweder ein Nasenspray mit Etripamil oder Placebo ohne medizinische Überwachung.

Um den potenziellen Behandlungseffekt von Etripamil zu maximieren, wurden Patienten, die innerhalb von 10 Minuten keine Linderung ihrer Symptome erfuhren, angewiesen, sich selbst eine weitere Dosis des Studienmedikaments zu verabreichen. Die RAPID-Studie hat ihren primären Endpunkt erreicht. Bei den Patienten, die Etripamil einnahmen, zeigte sich im Vergleich zu Placebo ein statistisch hochsignifikanter und klinisch bedeutsamer Unterschied in der Zeit bis zur Konversion der PSVT. Eine Kaplan-Meier-Analyse zeigt, dass der Anteil der Patienten, die Etripamil einnahmen, im Vergleich zu Placebo innerhalb von dreißig Minuten konvertierte (64,3% vs. 31,2%; Hazard Ratio [HR]).

31,2%; Hazard Ratio [HR] = 2,62; 95% CI 1,66, 4,15; p < 0,001). Darüber hinaus war die mediane Zeit bis zur Konversion bei den RAPID-Patienten, die Etripamil einnahmen, dreimal so schnell wie bei den Patienten, die Placebo einnahmen. Die statistisch signifikante Verkürzung der Zeit bis zur Konversion bei den Patienten, die Etripamil einnahmen, zeigte sich schon früh und hielt während des gesamten Beobachtungszeitraums der Studie im Vergleich zu Placebo an.

Die Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten aus der RAPID-Studie stützen weiterhin die potenzielle Selbstanwendung von Etripamil, wobei die Ergebnisse mit denen übereinstimmen, die in früheren Studien beobachtet wurden. Die häufigsten randomisierten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (RTEAEs), d.h. unerwünschte Ereignisse (AEs), die innerhalb von 24 Stunden nach der Verabreichung des Studienmedikaments auftraten, standen im Zusammenhang mit der nasalen Applikationsstelle. Insgesamt wurde die Mehrzahl der RTEAEs als leicht (68%) bis mittelschwer (31%) eingestuft.

Es wurden keine schwerwiegenden AEs im Zusammenhang mit Etripamil gemeldet. Bis heute wurden im Rahmen des gesamten klinischen PSVT-Programms des Unternehmens mehr als 1.600 Patienten mit Etripamil in einer Dosierung von 70 mg behandelt. Analysen der gepoolten Daten aus den Studien NODE-301 und RAPID zeigen, dass die Behandlung mit Etripamil zu einer statistisch signifikanten Verringerung der Inanspruchnahme zusätzlicher medizinischer Interventionen und zu einer statistisch signifikanten Verringerung der Besuche in der Notaufnahme führte.

Die vollständigen Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie RAPID werden voraussichtlich auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress vorgestellt und bei einer Fachzeitschrift zur Veröffentlichung eingereicht. Wie bereits mitgeteilt, ist das Unternehmen der Ansicht, dass die Ergebnisse der RAPID-Studie zusammen mit den Daten der bereits abgeschlossenen NODE-301-Studie die Wirksamkeitsvoraussetzungen für die Einreichung eines neuen Zulassungsantrags (NDA) für Etripamil bei Patienten mit PSVT erfüllen könnten. Das Unternehmen setzt die Rekrutierung von Patienten für die offene Sicherheitsstudie NODE-303 fort und plant die Einreichung eines NDA-Antrags für Mitte 2023 in Abhängigkeit vom Feedback der Behörden.