Milestone Pharmaceuticals Inc. gab die Veröffentlichung der Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie RAPID zur Untersuchung von Etripamil Nasenspray, dem Kalziumkanalblocker des Unternehmens, bei Patienten mit supraventrikulärer Tachykardie (PSVT) in TheLancet bekannt. RAPID-Studie der Phase 3: An der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten RAPID-Studie nahmen 706 Patienten an verschiedenen klinischen Standorten in Nordamerika und Europa teil. Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um sich selbst ein Nasenspray mit Etripamil oder Placebo zu verabreichen, wenn die Symptome einer PSVT auftraten, ohne medizinische Überwachung und wenn ein Anfall im Rahmen der täglichen Aktivitäten auftrat.

Um den potenziellen Behandlungseffekt von Etripamil zu maximieren, wurden Patienten, die innerhalb von 10 Minuten keine Linderung der PSVT-Symptome erfuhren, angewiesen, sich eine weitere Dosis des Studienmedikaments selbst zu verabreichen. Die ambulanten elektrokardiographischen Daten (EKG) vor und nach der Behandlung wurden in dieser ereignisgesteuerten Studie unabhängig ausgewertet. Die wichtigsten Ergebnisse der Studie, die in der Publikation vorgestellt werden und die die mögliche Selbstverabreichung von Etripamil außerhalb des medizinischen Umfelds unterstützen, sind hier zusammengefasst: Die RAPID-Studie hat ihren primären Endpunkt erreicht. Bei Patienten, die Etripamil einnahmen, zeigte sich im Vergleich zu Placebo ein statistisch hochsignifikanter und klinisch bedeutsamer Unterschied in der Zeit bis zur Konversion einer supraventrikulären Tachykardie.

Eine Kaplan-Meier-Analyse zeigte, dass ein statistisch signifikant größerer Anteil der Patienten, die Etripamil einnahmen, innerhalb von dreißig Minuten konvertierte als die Patienten, die Placebo einnahmen (64,3% vs. 31,2%; Hazard Ratio [HR] = 2,62; 95% CI 1,66, 4,15; p < 0,001). Signifikante Verkürzungen der Zeit bis zur Konversion bei Patienten, die Etripamil einnahmen, zeigten sich schon früh und waren dauerhaft, da sie während des gesamten Beobachtungszeitraums der Studie im Vergleich zu Placebo anhielten, mit einer medianen Zeit bis zur Konversion von 17,2 Minuten (95% CI= 13Â-4, 26Â-5) bei mit Etripamil behandelten Patienten gegenüber 53,5 Minuten (95% CI= 38,7, 87,3) bei mit Placebo behandelten Patienten.

Die Daten zeigten eine statistisch signifikante Verbesserung mehrerer definierter Symptome der PSVT bei Patienten, die mit Etripamil behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo, unter Verwendung eines Fragebogens zu den von den Patienten berichteten Ergebnissen (PRO). Auch die Zahl der Besuche in der Notaufnahme und beispielsweise der Bedarf an intravenösen Behandlungen wurde reduziert, wenn auch nicht mit statistischer Signifikanz in diesem Datensatz allein. Die Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten aus der RAPID-Studie sprechen weiterhin für die mögliche Selbstverabreichung von Etripamil, wobei die Ergebnisse mit denen aus früheren Studien übereinstimmen.

Die häufigsten randomisierten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (RTEAEs), d.h. unerwünschte Ereignisse (AEs), die innerhalb von 24 Stunden nach der Verabreichung des Studienmedikaments auftraten, standen im Zusammenhang mit der nasalen Applikationsstelle. Insgesamt wurde die Mehrzahl der RTEAEs als leicht (68%) bis mittelschwer (31%) eingestuft. Es wurden keine schwerwiegenden AEs im Zusammenhang mit Etripamil gemeldet.

Wie bereits mitgeteilt, plant Milestone, im dritten Quartal 2023 einen Antrag auf ein neues Medikament (NDA) einzureichen.