MeiraGTx Holdings plc gab bekannt, dass das Unternehmen am 27. Juni 2023 um 8:00 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Webcast veranstalten wird, um ein Update zum klinischen AAV-hAQP1-Programm des Unternehmens zur Behandlung der strahleninduzierten Xerostomie (RIX) des Grades 2/3 zu präsentieren. Die Präsentation wird Folgendes beinhalten: Daten aus der abgeschlossenen klinischen Phase-1-Studie AQUAx für die 24 mit AAV-hAQ P1 behandelten Patienten in den unilateralen und bilateralen Kohorten:Sicherheit und Verträglichkeit; 12-Monats-Daten für PRO-Bewertungen von Xerostomie-Symptomen in den bilateralen Kohorten (n=12); 12-Monats-Daten für PRO-Bewertungen von Xerostomie-Symptomen in den bilateralen Kohorten (n < 12); Veränderung der objektiven Messung des Speichelflusses im Laufe der Zeit bis zu 12 Monaten sowohl für die bilateralen als auch für die unilateralen Kohorten; Langzeit-Follow-up-Daten bis zu 2 oder 3 Jahren für die Teilnehmer, die diese Zeitpunkte erreicht haben. Zusammenfassung der Biopsiedaten einer Untergruppe von Patienten in der Phase-Studie der National Institutes of Health (NIH) zu AAV-hA QP1 in RIX, die die Transduktion der Ohrspeicheldrüse und die Dauerhaftigkeit bis mindestens 24 Monate nach der Behandlung belegen.

Bei der klinischen Phase-1-Studie AQUAx handelt es sich um eine offene, nicht-randomisierte Dosis-Eskalationsstudie, die die Sicherheit der Gentherapie AAV-hAQp1 von MeiraGTx bei der Verabreichung über den Ductus Stensen in eine oder beide Ohrspeicheldrüsen bei Patienten untersuchen soll, bei denen eine strahleninduzierte Xerostomie des Grades 2 oder 3 diagnostiziert wurde und die nach einer Strahlenbehandlung gegen Kopf- und Halskrebs mindestens fünf Jahre lang krebsfrei waren (oder mindestens zwei Jahre, wenn sie HPV+ hatten). Primärer Endpunkt der Studie ist die Sicherheit. Zu den Wirksamkeitsendpunkten gehören die von den Patienten berichteten Messungen der Xerostomie-Merkmale und die Bewertung der Veränderung der Speichelproduktion der Ohrspeicheldrüse nach der Behandlung mit AAV-hA Q P1.