MeiraGTx Holdings PLC ist ein integriertes Gentherapieunternehmen im klinischen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf drei verschiedene Bereiche mit ungedecktem medizinischem Bedarf: Augenkrankheiten, einschließlich vererbter Netzhauterkrankungen (IRDs), sowie große degenerative Augenkrankheiten, schwere Formen von Xerostomie und neurodegenerative Erkrankungen. Es hat sechs Programme in der klinischen Entwicklung und eine Pipeline von präklinischen und Forschungsprogrammen. Die Produktpipeline des Unternehmens umfasst Botaretigene Sparoparvovec zur Behandlung der X-chromosomalen Retinitis Pigmentosa, die mit Mutationen im RPGR-Gen einhergeht; AAV-RPE65 zur Behandlung der RPE65-assoziierten Netzhautdystrophie; AAV-CNGB3 und AAV-CNGA3 zur Behandlung der Achromatopsie; AAV-AIPL1 zur Behandlung von LCA4. Außerdem bietet es AAV-hAQP1 zur Behandlung von strahleninduzierter Xerostomie Grad 2/3, AAV-RDH12 zur Behandlung der RDH12-Mutation-assoziierten Netzhautdystrophie, AAV-RDH12 zur Behandlung der RDH12-Mutation-assoziierten Netzhautdystrophie und andere.